對甲基丙二酸血癥患兒來說連母乳都是有毒的( 四 ) _健康小知識

中國營養保健食品協會執行副會長厲梁秋介紹，國外企業生產罕見病相關的特醫食品，大多是每年先預估數量，再在某個生產線生產一定時間，就夠全球全年的需要。但國內罕見病早期篩查、診斷及確診后特醫食品使用等都尚處于摸索階段，研發、生產和使用暫時無法做到精準匹配。
由于標準和需求都處在摸索期間，再加上我國特醫食品采用嚴格注冊準入制度，因此國外企業暫時沒有動力將產品引入中國，國內企業也暫時沒有積累的研發基礎去開發產品。
逐步向好
多地已將甲基丙二酸血癥納入新生兒篩查項目
“這不是一個市場供需的話題。 ”厲梁秋呼吁， “為罕見病患者研發、制造相應的特醫食品，應該是企業的社會責任，也是一個行業的責任。 ”王英說， “對于罕見病患者需要終身、及時、足量使用的特醫食品，注冊制下如何鼓勵企業申請，實現快速審評審批，也是一個重要工作方向。 ”
劉蘭呼吁各地加強新生兒篩查， “新生兒抽一管足跟血上機器，查一個病也是查，多查幾個成本也沒增加多少。 ”
采訪人員注意到，近年來，多地已將甲基丙二酸血癥納入新生兒篩查項目。今年6月，北京宣布將新生兒遺傳代謝性疾病篩查由3種增至12種，包括甲基丙二酸血癥。劉蘭聽北京市婦產醫院的醫生介紹，每個月都會篩查出四五名患兒。 10月28日，成都也宣布將甲基丙二酸血癥納入新生兒遺傳代謝性疾病免費篩查。
此外， 2021年，國家市場監管總局組織起草了《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法（征求意見稿）》，并向社會公開征求意見。修訂主要內容就包括引導鼓勵企業研發注冊臨床急需、罕見病類別等特醫食品，滿足臨床需要。
“國內特醫食品行業自2017年才起步，必然要有一個逐步發展的過程。 ”厲梁秋表示， “不光是特醫食品研發、生產、準入和使用的環節，也需要疾病的診斷，國家醫保政策的支持等共同發力，才能更好地鼓勵國內企業參與投產，國外企業將產品帶進來。這是一個循序漸進的過程。 ”
（劉蘭晨晨王英為化名）
成都商報-紅星新聞采訪人員宋昕澤藍婧實習生吳彬彬吳亦陽返回搜狐，查看更多
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