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“龐貝病”男孩許軒昂( 二 )

養生常識健康知識


心情就像坐過山車
當北大婦兒醫院醫生明確指出許軒昂的翼狀肩胛肯定是肌肉的問題 ， 而與肝無關 ， 一切似乎都在向好的方向發展 。 肌肉活檢和基因檢測的診斷方式也為確定最終病因指明了方向 。
2015年針對龐貝病的特效藥“美而贊”還沒有進入中國市場 ， 成年患者一年用藥費用近300萬元 ， 且需終身用藥 。 做完身體的各項檢查 ， 常醫生對吳國敏說：“現在也沒辦法呀 ， 你回去吧 。 ”“無藥可醫”切斷了一切退路 。 吳國敏形容這種心情就像做過山車一樣一上一下的 。
孩子其他各方面的身體指標還行 ， 只能想辦法解決孩子脊柱側彎的問題 。 退而求其次的吳國敏在醫生的建議下來到北京積水潭醫院 ， 帶著醫生的鍛煉建議和購買的矯正支具 ， 無奈地回了家 。
就這樣 ， 許軒昂連續背了兩年支具 。 每天24小時 ， 背上磨出水泡 ， 磨傷了又好 ， 循環往復 。 但病情一點好轉也沒有 ， 反而更嚴重了 。 到了2016年底 ， 因為脊柱側彎壓迫到肺呼吸困難 ， 在北大醫院許軒昂接受了脊柱側彎手術 。
2017年5月 ， 美而贊終于在國內上市 ， 吳國敏又喜又悲 。 當時國內售價將近5500元/瓶 ， 按照體重給藥 ， 許軒昂一次需要注射24瓶 ， 一個月注射兩次 ， 足量用藥的話一個月就要20多萬元 。 而吳國敏和丈夫一個月的工資總和還不到7000元 。
以前沒有藥 ， 最大的愿望就是能早日用上藥 ， 而現在有藥 ， 卻用不起 。 每一個龐貝病家庭都經歷過同樣的絕望心境 。
根據數據顯示 ， 龐貝病患者用藥每延遲一年 ， 使用輪椅的風險就會升高13% ， 需要呼吸機的風險會升高8% ， 終身遭受疾病折磨 。 時間來到2019年底 ， 許軒昂開始走平路也會摔跤 。 吳國敏夫婦暗自決定一定要讓孩子用上藥 。 “車到山前必有路 ， 只要我盡力了 ， 我自己也不后悔 ， 孩子將來也不會怪我 。 ”她說 。
手術已經花光了家庭所有積蓄 ， 為了給孩子用上藥 ， 吳國敏開始了四處籌借之路 。 除了找親戚朋友借 ， 走投無路的吳國敏開始找政府部門幫助、在網上發起醫療眾籌 。 但在每月20余萬元的巨大開銷面前 ， 籌集到的善款仍舊是杯水車薪 。 萬般無奈之下 ， 通過與醫生溝通 ， 最終決定采用1/4用藥 ， 一定程度上減緩病程的發展 。 而現實的情況是藥越用越少 ， 癥狀又在緩慢的發展 。
“龐貝病”男孩許軒昂
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上圖：“龐貝病”男孩許軒昂 。
希望能更好地活著
在罕見病用藥方面 ， 目前全球7000多種罕見病 ， 只有5%不到的罕見病有特效藥可治 ， 龐貝病就是其一 。
而作為龐貝病的唯一特效藥“美而贊”上世紀90年代研發成功 ， 2017年才在中國上市 。 5年時間過去了 ， 浙江、江蘇、山東、湖南、山西、天津等省市將此藥納入醫保 。 絕大多數龐貝病家庭還是處于有藥難用的尷尬境地 。
這些年媽媽吳國敏和其他病友一起 ， 不斷地向民政局、衛健委、醫保局反映情況 ， 給市長、省長寫信建言 ， 但困難重重 。
對于罕見病藥物來說 ， 患者人數少 ， 研發成本高 ， 大多只能經過醫保談判才能進入醫保大門 。 談判 ， 需要同時兼顧患者的負擔、醫?；鸬某惺苣芰σ约爸扑幤髽I對于利潤空間的追求 。 而龐貝病作為罕見病中的罕見病 ， 總的發病率為1/40000 ， 目前我國確診的龐貝病患者僅百余人 ， 年費用近300萬元 。 多方因素的糾葛 ， 導致龐貝病藥物遲遲沒有進醫保 。 近年來國家醫保藥品目錄不斷調整 ， 也更加偏向于近幾年新獲批上市的藥品 。
現實環境的不樂觀 ， 加之許軒昂自身條件的不斷惡化 ， 與疾病相關的任何話題成為了這個三口之家不愿觸碰的傷口 ， 家里死氣沉沉的 。 特別是2020年選擇公開籌款之后 ， 大家的心理壓力到達了極點 。