靶向治療|國內首個自主研發的三代BCR-ABL靶向治療藥物獲批上市 中國慢性髓細胞白血病診療進入精準化新時代


靶向治療|國內首個自主研發的三代BCR-ABL靶向治療藥物獲批上市 中國慢性髓細胞白血病診療進入精準化新時代
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張龑莉教授
□大河報·豫視頻采訪人員魏浩
慢性髓細胞白血病(也稱為慢粒),被稱為最“幸運”的白血病,自2001年第一代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑(TKI)——伊馬替尼問世,并隨著現代醫學的不斷發展,慢粒已經從“不治之癥”轉變為可治可控的“慢病”。
但好運沒有一直眷顧慢粒,因為遇見了新的挑戰——耐藥。近期,我國自主研發并擁有自主知識產權的創新藥奧雷巴替尼在我國獲批上市,慢粒白血病的耐藥問題再次進入公眾視野。
如今的慢粒白血病診療技術進展如何?哪些病人可以優先通過創新藥獲益?慢粒病人在治療中需要注意什么?近日,大河報·豫視頻采訪人員就這些問題,采訪了河南省腫瘤醫院血液科主任醫師張龑莉教授。
張龑莉教授受訪時表示:“慢粒病人的10年生存率已從之前的不到50%提高到了90%左右,但仍有部分病人會因激酶突變出現耐藥。大約15%的慢粒病人,對一代TKI和二代TKI均耐藥,從而導致疾病進展快,預后差?!?br /> 26歲女孩不幸患上白血病,耐藥后一度“無藥可用”
26歲的女孩歡歡(化名),大學畢業后找了一份不錯的工作,但兩年前開始出現乏力、犯困、貧血等癥狀,到醫院檢查后得了一種叫“慢?!钡陌籽?。雖然知道慢粒并非不治之癥,但歡歡經過一段時間治療后,卻沒像其他病友一樣回歸正常生活。
后來發現是因為“耐藥”了?!跋駳g歡這樣的病人,用一代、二代藥均效果不好,就要嘗試三代藥。臨床上急需一種安全性和療效俱佳的藥物。入組三代藥臨床試驗的歡歡,效果不錯,現在回歸了正常生活?!睆堼尷蚪淌诮榻B道,“國內多家大型腫瘤醫學中心參與了新藥的臨床試驗。我們有19名病人入組,期間病人的藥品和檢查免費,更重要的是,這期間一直有專家科學管理病人?!?br /> 據了解,該款臨床試驗的三代TKI藥物奧雷巴替尼是國家“重大新藥創制”專項支持品種,此外,還是我國首個獲批伴有T315I突變的慢性髓細胞白血病適應證的藥品。目前,該藥物已經正式上市了,相信它能幫助更多慢粒病人延續生命的精彩!
專家提醒:“試藥”方式不可取,基因檢測才是慢粒診療“金標準”
國內外權威指南均建議慢粒病人在經過一代/二代TKI治療后警告或疾病進展時,應進行突變檢測。張龑莉教授說,“基因檢測在腫瘤尤其是白血病的治療過程中,說‘金標準’也不為過。”
專家提醒,規范地進行定期檢測也非常重要,當患者在治療過程中未達到最佳反應或出現疾病進展時,需要盡快檢測激酶突變情況,有助于及時更改治療方案,減少治療時的風險。
視病人為自己,“河南慢粒軍團”叫響中國
在張龑莉教授看來,除了規范用藥、規范治療、規范檢測等醫學手段,患者的群體互助,也是幫助他們康復的有效方式。張龑莉教授強調,“要‘視病人為自己’,換位思考。治療就是要用心,要有愛心、耐心還有恒心。我們不只是要關注疾病,還要關注病人的心理健康。我的所有病人都有我的微信,微信好友將近七千人,他們隨時聯系我?!?br /> 【 靶向治療|國內首個自主研發的三代BCR-ABL靶向治療藥物獲批上市 中國慢性髓細胞白血病診療進入精準化新時代】“我始終認為,不管是病人、醫生,還是家屬,都是和疾病作斗爭的人,只不過分工不同。咱們都是戰士,所以就叫軍團!”2013年,在張龑莉教授的積極倡導下,慢粒患者互助組織——“河南慢粒軍團”成立,已經從最初的八個人擴展到近三千人,影響力也從省內拓展至周邊省份,成為一支全國知名的康復互助組織。多年來,張龑莉教授為數不清的慢?;颊唿c燃了開創新生的希望之光。隨著三代靶向藥的上市以及不斷提升的中國醫藥創新實力,相信未來慢?;颊叩纳钜矔絹碓胶谩?/p>