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醫保|罕見病如何破解確診難？醫保如何更兼顧罕見病患？( 四 )

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面對已經獲得了診斷、邁過了“確診關”的罕見病患者 ， 臨床醫生并不希望他們被拒之門外 ， 但“治療困難”始終是擺放在醫學面前的現實障礙 。 列入中國罕見病目錄的121個病種中 ， 47種全球沒有治療藥物；16種境外有藥、境內無藥；最終國內有明確治療藥物的僅36種 。
罕見病患者：這個叫腓骨肌萎縮癥 ， 剛剛配了藥 ， 應該今天開始吃上了 ， 我想這是長久戰 ， 應該一直要吃 ， 但是這個病沒有特效藥 。
罕見病患者家屬：多系統萎縮 ， 罕見病也沒有特別好的方案 ， 現在還是以改善癥狀為主 ， 沒有特效藥 。
浙大二院罕見病診治中心主任 吳志英：研發一個新藥非常困難 ， 你真正像國外那些大的藥物公司 ， 你研發一個新藥都是幾十個億甚至上百個億美元 ， 你要投入這樣子的經費 ， 你可能才會研發一個新藥出來 。 而且你就是投入了這么多的經費進去 ， 最后研發的藥物是失敗的 。
針對罕見病的具體病種研制新藥 ， 對藥企而言是一個高投入的過程 。 即便攻克了技術難關 ， 讓罕見病的小群體“有藥可治” ， 接下來 ， 向基數較小的罕見病群體回收研發成本 ， 又使其不得不面臨“用藥貴”的困境 。
浙大二院罕見病診治中心主任 吳志英：罕見病的藥物為什么貴 ， 你平均一下 ， 你的分母很小 。 一個是貴的原因 ， 另外一個就是為什么研發少的原因 ， 這是總體來說 ， 就是性價比不夠高 。 但在我作為一個醫生來說 ， 我們不會去管這些的 。 我們能管的 ， 我們就希望你要盡快有藥物出來 ， 就希望這個藥能夠降下來 ， 要想盡各種各樣的辦法 。 你不管是進入醫保還有社會的捐獻 。
目前中國有40余種罕見病治療藥被納入醫保藥品目錄 ， 其中 ， 今年通過談判納入的就有7種 。 在基本醫保領域 ， 上個月的醫保“靈魂砍價”讓不少罕見病群體看到了希望 。
國家醫保局醫藥服務管理司目錄處處長 張西凡：從提升保障水平的角度 ， 我們希望更多的罕見病治療用藥進入目錄 ， 更好地滿足患者的基本用藥需求 ， 但其實大家也都知道 ， 我們基本醫保制度定位就是保障基本 ， 因此必須堅持盡力而為、量力而行 。
在基本醫保保障能力有限的情況下 ， 為了維護醫?；鸢踩?， 只能將“?；尽痹O為優先項 ， 但在面對每一個不該被放棄的罕見病小群體時 ， 社會更應探索構建更多元的保障體系 。
國家醫保局醫藥服務管理司目錄處處長 張西凡：同時這幾年我們也支持一些地方 ， 通過商業健康保險 ， 通過慈善救助等方式 ， 緩解這個罕見病患者的費用負擔 ， 這也是發揮社會力量 ， 在醫療保障領域的一個探索 。
【醫保|罕見病如何破解確診難？醫保如何更兼顧罕見病患？】白巖松：一提罕見病 ， 大家看到罕見兩個字 ， 就以為人數非常少 ， 其實這個罕見 ， 只是指在整個人群當中 ， 發病比例不大 ， 但如果把所有罕見病的患病人都加起來 ， 全國2000萬 ， 您說小嗎？而且中國現在每年罕見病患者還以20萬的數字在增長 ， 這同樣不小 ， 更何況一個人的生命也是生命 ， 我們也該以人為本 ， 這就需要包括藥物研發、觀念改變、確診的水準等等加在一起全社會的進步 。 下周六 ， 1月1日 ， 最新版國家醫保藥品目錄就要執行了 ， 對于很多罕見病的患者來說 ， 這就是光 ， 但愿在2022 ， 2023這樣的光更大更亮 。