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肝病年會丨鄭明華教授：NAFLD新藥研發受試者篩選成功因素探討( 二 )

健康知識養生常識


該研究為中國大陸人群的NASH新藥治療提供了最新循證證據 。 回顧整個研究的有效開展 ， 鄭明華教授總結到 ， 一定要加強臨床試驗的全程管理 ， 包括受試者篩選前、篩選時和篩選后 ， 都要做好管理 。
篩選前
“功夫”在日常 。 加強NAFLD平臺常態化建設 ， 常態化積累目標病例 。 例如 ， 截至2022年10月1日 ， 溫州醫科大學附屬第一醫院已積累1500例NAFLD單次肝活檢病例 ， 60例NAFLD前后肝活檢病例 ， 每周約4～6例NAFLD肝活檢 。 常規工作中需重點篩查NAFLD高危人群 ， 包括超重或肥胖者 ， 或合并2型糖尿病、高血壓、高血脂病、高尿酸血癥等代謝病者、肝功能異常者 ， 以及脂肪肝病史長、有肝硬化或肝癌家族史者 ， 這些人群可以使用NAFLD纖維化無創診斷[1] 。
肝病年會丨鄭明華教授：NAFLD新藥研發受試者篩選成功因素探討
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圖3.NAFLD纖維化無創診斷
（引自講者幻燈）
除了目標病例的積累 ， 研究項目的準備活動也需有序開展 。 最好能搭建聯系群組 ， 如“某某項目推進組” ， 保證所有項目相關人員都在群內 ， 包括研究團隊、影像和病理學專家、臨床監查員（CRA）、臨床研究協調員（CRC）、研究申辦方等 ， 消息互通有無 ， 及時同步 。
而對于醫院內部的研究團隊 ， 需要做到相關科室的深度協作（圖4） ， 并注意加強項目關鍵信息的理解 。 如理解藥物的作用機制并收集前期可獲得的療效和安全性數據；熟知糖尿病、肥胖領域已上市的試驗藥物及其不良反應與應對策略；分析執行過程中可能遇到的問題點 ， 并一一列出 ， 想好應對策略 。
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圖4.相關科室的深度協作（引自講者幻燈）
此外 ， 為保證臨床研究的有效開展 ， 研究人員還需要做到對靶向患者人群的換位思考 。 數據顯示[2] ， 對于國內大多數NAFLD患者而言 ， 參與藥物臨床試驗的主要目標是希望改善自身或他人的健康狀況 ， NAFLD患者最關心的是臨床試驗的安全性和有效性 。
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圖5.NAFLD患者比較關心的問題（引自講者幻燈）
篩選時
篩選目標病例時 ， 需要充分知情同意 。 有效的知情同意是患者能夠完全理解并同意接受即將開展的臨床研究 ， 完成這個過程并非簡單 ， 需要面對多重挑戰 。 因此 ， 在設計之初就應根據不同的設計類型 ， 充分考慮此類研究知情同意的可操作性 ， 進而在恰當的時機采取恰當的知情同意方式 。
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圖6.患者知情同意關鍵點總結（引自講者幻燈）
篩選后
大禮不辭小讓 ， 但細節決定成敗 。 一項臨床試驗的成功開展 ， 需要重視各個環節的細微之處（圖7） 。
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圖7.NASH新藥研發臨床試驗注意點（引自講者幻燈）
小結
NAFLD是代謝性疾病領域里最難治療的大病種 ， 到目前為止還沒有藥物獲批 。 隨著中國人代謝性疾病包括肥胖和糖尿病發病率的增加 ， 加上性肝炎的威脅 ， 未來NAFLD的壓力不容小覷 。 因此 ， NAFLD仍是新藥研發的熱門領域 ， 其中既有受挫后的繼續探索 ， 也有令人期待的后期臨床藥物 ， 還有老藥新用、新機制和新技術等 。
目前 ， 藥物完全治愈NAFLD還有很大的挑戰 。 但人類總是在不斷的失敗中前行 ， 在摸爬滾打中不斷總結經驗和教訓 ， 步履維艱但希望猶存 ， 相信隨著學科進展以及臨床研究方案優化 ， NAFLD領域一定會出現突破性的治療方法 ， 使更多患者獲益 。