最新臨床結果：間充質干細胞有效減緩SMA疾病進展，顯著延長生存期 _健康小知識

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脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種遺傳性的脊髓運動神經元神經退行性疾病，會引起進行性肌肉無力和肌張力減退，是導致嬰兒死亡的最常見遺傳性疾病。患兒通常在出生后的前六個月內出現肌肉無力，嗆咳，肌肉萎縮等癥狀，如果不接受治療則在2歲內就會因呼吸衰竭死亡。

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2021年5月25日，《NeurologicalSciences》雜志上發布了一項Ⅰ期臨床研究結果[1] ，該研究表明，脂肪來源的間充質干細胞鞘內注射治療嬰兒脊髓性肌萎縮癥是安全并且可以耐受的，能有效減緩疾病進展并且可以顯著延長患兒生存期。
間充質干細胞治療SMA的潛力
【最新臨床結果：間充質干細胞有效減緩SMA疾病進展，顯著延長生存期】間充質干細胞能夠分化為多種細胞類型，具有強大的免疫調節作用，并且具有出色的抗炎、保護神經和促進神經再生的特性，它在越來越多令人棘手的疾病中都表現出巨大的治療潛力[2] 。
已有很多研究證實干細胞對神經系統疾病具有廣泛的治療潛力。最初，科學家們使用骨髓來源的間充質干細胞治療脊髓性肌萎縮癥，但治療效果并不穩定[3] 。

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科學家利用干細胞控制了SMA的進展來源：DOI:10.1126/scitranslmed.3004108
該研究中使用了脂肪來源的間充質干細胞，取自捐獻者的脂肪。該研究表明脂肪組織衍生的間充質干細胞亞群具有更強大的再生能力，更有利減緩運動神經元的進行性損傷和死亡，從而減少患兒運動功能和肺功能的喪失[4-5] 。
間充質干細胞延長患兒的生存期
該研究人員于2015年7月啟動臨床試驗，招募了10名1歲以下患有脊髓性肌萎縮癥的嬰兒，平均年齡為3個月，這些嬰兒在此之前未接受過任何針對脊髓性肌萎縮癥的緩解治療。

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科研人員將脂肪來源的間充質干細胞進行提純滅菌等處理后制成注射制劑。注射治療以腰椎穿刺形式進行，將間充質干細胞制劑注入椎管內的腦脊液中。共進行三次注射，每次注射之間間隔三周，除注射治療及相應的護理及支持治療外，不進行其他任何干預。參與實驗的患兒需進行長達四年的跟蹤隨訪，以檢測治療的副作用、安全性以及效果、病情改善的程度。
研究結果表明，脂肪來源的間充質干細胞注射治療脊髓性肌萎縮癥總體上是安全的，除兩名患兒出現短暫低燒外，未見任何臨床不良反應及副作用，未出現任何臨床并發癥。在第三次注射后，與未接受治療的患兒相比，間充質干細胞注射治療的生存期顯著延長。其中一名患兒已超過5歲，并且體重增加。

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圖片來自站酷
此外，與未接受治療的患兒相比，所有接受間充質干細胞注射治療的患兒的腿部肌肉反應性和運動能力明顯增強。
間充質干細胞治療SMA還有多遠？
到目前為止，脊髓性肌萎縮癥的治療方式十分有限，僅限于神經營養藥物如甲鈷胺、維生素B6、B12等，這類神經營養藥物對于改善患者病情無明顯效果。間充質干細胞研究對于脊髓性肌萎縮癥的治療進展具有重大意義。

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△1991年，國際脊髓性肌萎縮癥聯盟正式確立了脊髓性肌萎縮的分類方案
運動神經元存活基因(SMN)的缺失是脊髓性肌萎縮癥的源頭，我國中南大學生命科學學院醫學遺傳學研究中心曾于2018年在《Journalofmolecularhistology》上發表過一項研究，該項研究證實，通過技術手段過表達間充質干細胞中的SMN基因，然后將這種過表達SMN的間充質干細胞植入患者體內，也可以改善患者運動神經元的活力，具有不錯的治療效果。這種間充質干細胞聯合基因靶向的治療方式也為脊髓性肌萎縮癥的治療提供了光明前景[6] 。