快訊｜又一項間充質干細胞治療臨床試驗獲美國FDA開綠燈 _健康小知識

近日，根據外媒報道[1] ，美國FDA給一項干細胞治療多發性硬化的臨床試驗開綠燈。

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美國一家非營利研究組織“希望生物科學干細胞研究基金會”(HBSCRF)已獲得FDA的授權，進行一項隨機、雙盲、單中心、II期臨床試驗，以評估多次靜脈注射自體脂肪來源性間充質干細胞在改善輕中度多發性硬化癥(MS)患者癥狀和生活質量方面的療效。
在這項臨床試驗中， 24例患者將通過6次注射，經歷為期32周的治療。治療組的單次輸注由2億干細胞組成，在研究過程中每個患者約使用12億干細胞。

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該研究的負責人說，傳統的療法主要是通過抑制免疫系統來實現，經常伴有不必要的副作用。他們期望通過高劑量、重復劑量的干細胞能夠調節免疫系統，使身體停止攻擊自己。退化首先必須停止，繼而才能實現再生修復。
多發性硬化癥仍然缺乏根治的手段
多發性硬化是一種嚴重的神經系統炎癥性自身免疫疾病，最常累及的身體部位包括大腦白質、視神經、脊髓、腦干和小腦，伴有神經脫髓鞘、軸突喪失并最終導致身體不可逆殘疾，這種疾病以年輕群體多發，多見于20歲到40歲的人群，是年輕患者非創傷性神經性殘疾的首要病因。

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目前臨床上多采用激素聯合免疫抑制劑及干擾素β的方法對該病進行治療，主要目的是抑制炎性脫髓鞘病變進展，防止急性期病變惡化及緩解期復發，缺乏有效的根治手段，針對病程晚期患者更是缺乏治療手段，只能通過有限的醫療措施減輕神經功能障礙帶來的痛苦，無法逆轉炎癥對神經軸索和神經元的損傷，給患者帶來極大的疾病負擔與經濟負擔。
為什么間充質干細胞具有治療的潛力？
隨著研究的不斷深入，關于間充質干細胞治療多發性硬化癥的機制已經比較清楚。
間充質干細胞可以通過細胞間的相互作用和旁分泌作用發揮免疫抑制的作用，已有實驗證據表明間充質干細胞可以通過抑制自身免疫性T細胞的增殖分化以及成熟來調節自體免疫功能。
存在于人體骨髓、胎盤和臍帶等組織中的多種間充質多能干細胞，通過體外定向誘導，在特定的微環境下可以分化成神經細胞，通過“歸巢”作用發揮神經損傷修復功能。

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圖片來自文獻[2]
此外，間充質干細胞還可通過旁分泌細胞因子，包括轉化生長因子β和趨化因子，形成有利于神經修復的微環境，促進內源性軸索的生成以及加速髓鞘修復的進程，從而發揮神經保護的作用[2] 。
間充質干細胞治療的有效性被研究證實
早在2007年，美國就已經開始了間充質干細胞治療多發性硬化癥的臨床研究。根據發表的文獻， 10例患者在鞘內注射培養擴增的間充質干細胞。在第一年年底，他們每月進行神經系統評估和核磁共振掃描，并經歷了13至26個月的隨訪。結果驗證了間充質干細胞治療的安全性和有效性[3] 。

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圖片來自文獻[3]
在最近幾年，多項臨床研究也都充分證實了間充質干細胞治療多發性硬化癥有效性。
2020年11月30日，一項來自色列哈達薩大學醫學中心的臨床實驗結果顯示間充質干細胞治療能夠有效緩解多發性硬化疾病的多項癥狀[4] 。在這項研究中，一共有48例進行性多發性硬化癥患者，被隨機分為三組，自體間充質干細胞鞘內(IT)注射組，靜脈(IV)注射組以及對照組。