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速遞｜潛在首款！基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定

健康知識養生常識

▎藥明康德內容團隊編輯
近日 ， RocketPharmaceuticals宣布 ， FDA已授予其在研基因療法RP-A501再生醫學先進療法認定（RMAT） ， 用以治療達農?。―anonDisease） 。 根據新聞稿 ， 這是首個從FDA獲得RMAT認定的心臟基因療法 。 Rocket預計于今年第二季度啟動此療法的關鍵性2期臨床試驗 。
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達農病是一種罕見的X連鎖遺傳性疾病 ， 由編碼溶酶體相關膜蛋白2（LAMP2）的基因突變所引起的 ， 這是一種重要的自噬調控因子 。 LAMP2基因突變會導致自噬體和糖原堆積 ， 特別是在心肌等組織中 ， 最終導致心力衰竭 ， 男性患者常在青春期或成年早期死亡 。 據估計 ， 僅在歐美 ， 約有1.5萬至3萬人患有該疾病 。 達農病唯一可用的治療方案是心臟移植 ， 但這可能會引起諸多并發癥 ， 而且并不能實現治愈 。 目前還沒有治療達農病的特定療法 。
RP-A501是一款基于腺相關病毒（AAV）的在研基因療法 ， 它由血清型9重組腺相關病毒（AAV9）衣殼與其所包含功能型版本的人類LAMP2B轉基因（AAV9.LAMP2B）所構成 。 此療法曾被FDA授予孤兒藥資格和罕見兒科疾病認定 。
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圖片來源：123RF
此次RMAT的授予是基于RP-A501在1期臨床試驗中的安全性和有效性積極數據 。 RP-A501的1期臨床試驗結果是目前針對心臟疾病的最全面的研究性基因療法數據集之一 。 數據表明 ， 接受治療的達農病患者的缺陷型LAMP2蛋白表達被修復 ， 臨床指標得到了持久的改善或穩定 。 患者的蛋白表達水平、自噬泡、腦利尿鈉肽（BNP）、肌鈣蛋白、左心室質量和厚度、NYHA心功能分級以及堪薩斯城心肌病問卷生活質量評分（KCCQ/QualityofLife）等多個指標得到了改善 。 其中 ， 治療組患者在BNP和NYHA心功能分級方面的改善和穩定 ， 與自然史患者組中所觀察到的BNP水平增加和NYHA心功能分級惡化形成了鮮明對比 。
總體來說 ， 這些結果表明 ， RP-A501治療使得多個臨床上常用的可量化心臟指標得到了改善和/或趨于正?；?， 這些指標可用于評估疾病風險、支持醫療決策 。
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該基因療法的關鍵性2期臨床試驗將于2023年第二季度啟動 ， Rocket公司預計將開展一項單臂、開放標簽的臨床試驗 ， 并設置基于生物標志物的復合終點以及自然史對照 。
Rocket的首席執行官GauravShah博士在新聞稿中表示：“今天這項令人振奮的RMAT授予表明FDA認可了RP-A501對于達農病治療具有早期、有意義的好處 ， 以及它作為可挽救患者生命療法的潛力 。 我們期待著RP-A501的開發和批準途徑能得到FDA的更多指導和支持 ， 包括我們計劃中的2期試驗 ， 以促進此療法的加速批準 。 RP-A501是首個從FDA獲得RMAT認定的心臟基因療法 ， 這個消息對于達農病患者和基因療法領域來說都是一個重要的進展 。 我們將按計劃在第二季度啟動我們的2期試驗 ， 我們感謝FDA的持續合作 。 ”
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