定價(jià)|1300萬元一針！“天價(jià)藥”落地中國，廠商曾稱“不算貴” 中國|藥物|發(fā)展|患者|曾稱|知識(shí)

SMA是一種罕見病，全稱叫做脊髓性肌肉萎縮癥，多發(fā)于嬰幼兒，一般存活期只有2年以內(nèi) 。
在以前，這種病沒有治療的方法，現(xiàn)在隨著醫(yī)療技術(shù)快速發(fā)展，針對(duì)這種疾病的藥物也橫空出世。但是藥物的定價(jià)勸退了絕大部分人患兒家屬，沒錯(cuò) ，一針需要花費(fèi)1300萬。為此很多網(wǎng)友表示，這樣的藥物還不如不研發(fā) ，看似還有希望，其實(shí)是更大的絕望。

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一、1348萬元一針， “最貴”藥物落地中國
近日，據(jù)CDE公示可知，諾華旗下SMA基因注射藥物Zolgensma獲批，正式在中國落地。
這種一種基因修飾藥物，可以編輯患者的II型基因，增強(qiáng)運(yùn)動(dòng)蛋白的表達(dá) ，提高神經(jīng)及肌肉的生長功能，從實(shí)質(zhì)上將疾病治愈。相比于其他療法，該療法只需要進(jìn)行一次注射，而且適用大部分SMA患者，但就是使用成本太貴了。

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當(dāng)前該藥物定價(jià)為1348萬元，被稱為“最貴藥物” 。現(xiàn)在世界上已經(jīng)有40多個(gè)國家及地區(qū)引進(jìn)該藥物，在M國甚至實(shí)行5年的分期支付；而在日本被納入健保，患者自費(fèi)部分不到三分之一；此外，英國也將該藥物納入國家醫(yī)療服務(wù)體系。
【定價(jià)|1300萬元一針！“天價(jià)藥”落地中國，廠商曾稱“不算貴”】即便國外很多發(fā)達(dá)國家采取納入醫(yī)保的措施，然而對(duì)于大部分家庭而言，該藥物的成本仍然十分高昂，因此有不少人質(zhì)疑藥企的初衷，認(rèn)為其沒有把孩子的性命放在心上。
二、諾華廠商：打一針就可治愈，不算貴
在眾說紛紜之下，諾華廠商曾經(jīng)表示：跟其他治療方法對(duì)比，例如移植手術(shù) ，它需要使用大量的抗排斥藥物，長期的過程下來也要花費(fèi)至少300萬美元。而1300萬一針的“天價(jià)藥” ，雖然定價(jià)看起來很高，但它只需要進(jìn)行一次注射，而且可以取得更好的效果。

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此外，諾華CEO還表示：“我們研究過，該藥物的定價(jià)要在400萬美元以上，才能做到不虧本” 。
SMA的治療藥物定價(jià)如此之高，這不僅是因?yàn)樗幬锏难邪l(fā)需要耗費(fèi)大量的成本，也因?yàn)镾MA原本就屬于罕見病，患病人群不算多，無法通過“薄利多銷”來收回成本。藥企同樣需要利潤來維持運(yùn)營和發(fā)展，可以要求盡可能放低使用門檻，但如果說不計(jì)成本，那自然是不現(xiàn)實(shí)的。
其實(shí) ，如今科學(xué)技術(shù)的快速發(fā)展，使得SMA人群有了治愈的可能，也使眾多老年群體從中受益。哈佛戴維教授曾表示，變老應(yīng)該被視作一種疾患，這一觀點(diǎn)還得到未來學(xué)家?guī)炱濏f爾的認(rèn)可。而且我們每個(gè)人都要經(jīng)歷變老這一過程，相比于SMA等罕見病，這個(gè)問題似乎更值得關(guān)注。
于是，想要扭轉(zhuǎn)自然規(guī)律的戴維經(jīng)過多年研發(fā) ，在實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)內(nèi)源物β-煙先胺（WLnad核心成分），并在知名學(xué)術(shù)期刊《Cell》上發(fā)文。隨后由于實(shí)驗(yàn)物被拉伸近三分之一存活期，他被某刊授予全球影響力百人。

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公開資料顯示，該物質(zhì)作為一種特別的輔酶，能使線粒體、端粒等指標(biāo)在原有變老狀態(tài)下呈現(xiàn)倒撥回轉(zhuǎn) 。近年來，陸續(xù)得到華盛頓大學(xué)、東京大學(xué)等知名學(xué)府的研究佐證，隨著生科企萊特維健資本注入，變老可控可逆的概念得到越來越多人的認(rèn)可。

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