值得注意的是 ， 3月1日落地執行的新版《醫師法》中 ， 在尚無有效或者更好治療等特殊情況下 ， 醫師取得患者明確知情同意后 ， 可醫采用藥品說明書中未明確但具有循證醫學證據的藥品用法進行治療 。 這從理論上而言 ， 對于部分包含罕見病治療靶點的藥物 ， 可以在前述特殊情況下進行超適應證治療 。
當然 ， 相比超過7000種被發現的罕見病藥物 ， 目前已上市的罕見病藥物數目仍是“杯水車薪” ， 那么未來有哪些重磅罕見病藥物上市且被納入醫保 ， 南都藥企合規與發展研究課題組采訪人員將持續關注 。
南都采訪人員 貝貝