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醫保|罕見病藥物狀況如何？83種疾病藥物獲批，16種降價進醫保

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每年2月28日的國際罕見病日中 ， 罕見病這一群體再度受到各界關注 。
據南都藥企合規與發展研究課題組采訪人員注意到 ， 全球目前已知的罕見病超過7000種 ， 全球罕見病患者已超過3億 ， 其中我國大約有近2000萬患者與罕見病作斗爭 。
罕見病之所以“罕見” ， 主要源于其“無藥可醫”“藥物天價” ， 但是 ， 在可用藥治療的罕見病領域中 ， 罕見病藥物對患者的可及性與藥物價格 ， 過往是“硬幣的兩面” 。
不過 ， 這種窘況正悄然發生改變 。
南都采訪人員通過提取此前醫保談判相關數據的統計發現 ， 自2019年國家醫保談判首次納入了罕見病藥物后 ， 2019年、2020年和2021年 ， 分別有3種、5種和8種罕見病藥物通過醫保談判 ， 大幅降價進入了醫保目錄（注：尚未包含肺動脈高壓） 。
從涉及的疾病方面 ， 統計數據顯示 ， 多發性硬化癥納入醫保的藥物最多 ， 總共有4種藥物被納入醫保 ， 其次是克羅恩病總共有兩種藥物 。
其中 ， “70萬一針”的諾西那生鈉注射液、年治療費用在一百萬以上的阿加糖酶α注射用濃溶液等 ， 在去年通過醫保談判進入了醫保目錄 。
醫保|罕見病藥物狀況如何？83種疾病藥物獲批，16種降價進醫保
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2019、2020通過降價納入醫保的罕見病藥物
醫保|罕見病藥物狀況如何？83種疾病藥物獲批，16種降價進醫保
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2021通過降價進入醫保的罕見病藥物
除了將藥物納入醫保目錄“提速”外 ， 藥物的審批也在提速中 。
根據2021年12月召開的罕見病大會披露的數據顯示 ， 自2018年5月《第一批罕見病目錄》發布以來 ， 該目錄收錄的121種罕見病中 ， 目前83種治療藥品已在我國上市 。 與此同時 ， 已經遴選發布三批臨床急需境外新藥品種名單 ， 其中罕見病治療藥品超過遴選藥物總量的50% ， 列入專門通道的罕見病治療藥品在3個月內審結 。
據南都采訪人員了解 ， 為加快罕見病治療藥品等在中國上市 ， 相關部門給予了一定力度的支持 。 根據2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確 ， 具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥 ， 納入優先審評審批程序 ， 在所有藥品上市申請中 ， 罕見病藥物審評審批時限最短 。 另外 ， 2019年和2020年 ， 財政部對部分罕見病藥物采取較大幅度的稅費優惠 。
【醫保|罕見病藥物狀況如何？83種疾病藥物獲批，16種降價進醫保】南都采訪人員注意到 ， 在各種稅費及審批政策優惠下 ， 跨國藥企加大了對罕見病藥物在中國的投入程度 ， 其中包括葛蘭素史克、武田、渤健等跨國藥企 ， 通過相關優惠政策提速了藥物進入中國的速度 ， 但從另一層面來看 ， 目前國產原研或“ME TOO”類型的罕見病藥物 ， 目前仍處在研發和臨床試驗階段 ， 截至目前僅北?？党?、正大天晴等有相應研發管線 ， 其中北海康成布局的管線最多 。
企業加快進入罕見病領域 ， 主要還是市場需求和增長的驅使 。 弗若斯特沙利文預計 ， 中國罕見病藥物市場將由2020年的13億美元增至2030年的259億美元 ， 年均復合增長率為34.5% 。
有醫藥行業人士向南都采訪人員透露 ， 目前企業罕見病藥物研發中 ， 除了針對罕見病作為靶點外 ， 還可能會涉及到其他如腫瘤等患病人群大的慢性病作為治療靶點 ， “罕見病只是加快藥物審批和上市的其中一個適應證” 。
公開資料顯示 ， 利用罕見病用藥作為快速上市“砝碼”主要出現在美國 ， 尤其在《孤兒藥法案》以及藥物超適應證使用政策下 ， 部分藥物成功在美國實現快速上市以及提前搶占市場 ， 申報孤兒藥資格 ， 成了部分國內藥物海外上市和搶占市場采取的策略 。