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2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳( 二 )

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該公司的主打療法是用于治療原發性高草酸尿（primaryhyperoxaluria）的基因療法 ， 預計將在2023年底開始遞交IND申請 。 該公司專注的疾病領域為肝臟和中樞神經系統疾病 。 已有的脂質納米顆粒和腺相關病毒系統已經能夠將堿基編輯系統遞送到這些組織中 。
新銳公司：AviadoBio
成立年份：2019
臨床專攻：專注于利用基因療法 ， 治療額顳葉癡呆和肌萎縮側索硬化等神經退行性疾病
AviadoBio公司在去年年底宣布完成8000萬美元的
A輪融資
， 獲得資金將用于推進治療額顳葉癡呆（FTD）的主打基因療法進入臨床開發階段 。 并推進其處于臨床前階段的其他產品管線 ， 包括治療肌萎縮側索硬化（ALS）的療法 。
使用基因療法治療中樞神經系統疾病的一大障礙是如何讓遞送基因療法的載體穿過血腦屏障 ， 達到目標細胞或組織 。 AviadoBio公司的策略是利用神經解剖學引導的藥物遞送方法 ， 直接將攜帶基因療法的AAV載體注射到大腦內部 ， 并且利用大腦的神經網絡協助載體的擴散和分布 ， 實現轉基因的最大化廣泛表達 。
將基因療法直接注射到大腦中聽起來有些可怕 ， 但是隨著成像技術的發展 ， 這一技術已經讓外科醫生能夠將藥物直接、準確和一致地遞送到受特定疾病影響的腦區 。 首款直接注射到大腦中的基因療法已經獲得了
歐盟的批準
。 日前 ， AskBio中樞神經系統基因療法臨床開發副總裁AmberVanLaar博士在接受藥明康德內容部采訪時也表示 ， 通過核磁共振（MRI）成像監測藥物遞送至大腦是治療神經退行性疾病的一個重大技術飛躍 。
該公司用于治療FTD的基因療法AVB-101在臨床前研究中 ， 能夠將表達顆粒蛋白前體的正?；蚩截愒诖竽X中廣泛表達的同時 ， 避免這一基因在血清或肝臟中出現 ， 從而減少脫靶效應 。 該公司預計在今年晚些時候開展臨床研究 。
新銳公司：GenerateBiomedicines
成立年份：2018
臨床專攻：利用人工智能 ， 開發定制的蛋白療法
GenerateBiomedicines公司由著名醫療健康投資公司FlagshipPioneering創建 。 該公司的機器學習系統通過分析上億個已知蛋白 ， 發現將氨基酸序列與蛋白結構和功能聯系起來的統計規律 。 基于這些統計規律 ， 機器學習系統能夠生成定制的蛋白療法 ， 它們可以是簡單的多肽 ， 也可以是復雜的抗體、蛋白酶、或其它蛋白療法 。
這一技術讓藥物開發人員不需要依靠試錯型的高通量篩選 ， 開發針對特定靶點的蛋白藥物 。 它提供了一條針對治療需求 ， 理性設計和檢測創新候選療法的策略 。 該公司已經證明 ， 這一AI系統可以針對十多個靶點 ， 生成已有療法之外的更好替代抗體和多肽 。
今年1月 ， 該公司與安進（Amgen）達成高達19億美元的研發合作 ， 將利用其平臺針對5個臨床靶標開發蛋白療法 。 該公司也登上今年的
福布斯人工智能新銳50強榜單
。
新銳公司：LexeoTherapeutics
成立年份：2021
臨床專攻：利用基于腺相關病毒的基因療法 ， 治療心血管和中樞神經系統疾病
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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Lexeo公司的研發管線中包含多款用于治療阿爾茨海默病的基因療法 。 今年3月 ， 該公司宣布 ， 在研基因療法LX1001 ， 在治療APOE4純合子阿爾茨海默病患者的1/2期臨床試驗中獲得積極數據 。
LX1001是一種基于腺相關病毒的在研基因療法 ， 旨在將表達保護性載脂蛋白E2（APOE2）的轉基因遞送到攜帶兩個APOE4等位基因的阿爾茨海默病患者的中樞神經系統（CNS） ， 以阻止或減緩疾病進展 。