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2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳

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▎藥明康德內容團隊編輯
今日 ， 業界知名的年度生物技術猛公司（FierceBiotech’s2021Fierce15）榜單火熱出爐 。 這一榜單旨在展現業界具有創新精神的生物技術公司 。 其中多家公司專注于蛋白降解、RNA、基因療法等新興治療模式的開發 。 下面讓我們來了解一下今年上榜的生物醫藥新銳 。
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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新銳公司：AgomabTherapeutics
成立年份：2017
臨床專攻：該公司的主打候選藥物為AGMB-129 ， 是一款局限于胃腸道的口服ALK-5抑制劑 。 它目前處于1期臨床開發階段 ， 有望成為治療纖維狹窄性克羅恩病的新選擇 。
Agomab公司專注于靶向細胞因子信號通路 ， 緩解或者逆轉纖維化過程 。 纖維化過程是多種難于治療疾病背后的原因 ， 會導致器官功能逐漸衰竭 。 該公司旨在利用小分子化合物和激動性抗體靶向這些細胞因子通路 ， 最終導致組織損傷的修復 ， 清除纖維化和恢復器官的功能 。
該公司今年完成1.14億美元B輪融資 ， 并且
與輝瑞達成合作
， 共同研發AGMB-129 。 AGMB-129之外 ， 該公司的用于治療特發性肺纖維化的AGMB-447（一種吸入式ALK-5小分子抑制劑）正處于IND申報階段 。 Agomab公司也有兩款針對MET受體的在研激動劑 ， 包括用于治療器官衰竭的AGMB-101和針對多種纖維化適應癥的AGMB-102 ， 目前AGMB-101已進入IND申報階段 。
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▲AgomabTherapeutics公司的現有研發管線（圖片來源：AgomabTherapeutics公司官網）
新銳公司：AmphistaTherapeutics
成立年份：2017
臨床專攻：Amphista在開發一系列雙功能分子 ， 用于靶向降解導致疾病的蛋白 。
Amphista公司今年5月宣布與百時美施貴寶（BMS）和德國默克（MerckKGaA）達成超過20億美元的
研發合作
， 基于其獨有的技術平臺 ， 開發新一代蛋白降解療法 。
靶向蛋白降解是近年來新興的藥物開發領域 ， 它利用細胞內固有的蛋白降解機制 ， 引導特定靶點蛋白的降解 。 Amphista公司的目標是克服第一代蛋白降解劑的局限性 ， 包括分子的成藥特征和口服利用度未獲得優化 ， 可能產生針對蛋白降解機制的耐藥性 ， 以及能夠產生作用的細胞和組織有限等等 。
該公司開發的靶向蛋白降解藥物可以靶向蛋白酶體降解系統的其它組分 ， 并不局限于少數幾種E3泛素連接酶 ， 從而擴展蛋白降解劑的應用范圍 。 該公司的技術平臺還支持靶向蛋白降解藥物具有更好的藥物特征 ， 包括口服利用度和有效組織滲透（包括中樞神經系統） 。
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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圖片來源：Amphista公司官網
新銳公司：ArborBiotechnologies
成立年份：2017
臨床專攻：專注于開發基因組編輯系統 ， 治療遺傳學驅動的肝臟和中樞神經系統疾病
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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Arbor公司由著名學者張鋒博士聯合創建 ， 旨在發現新的基因編輯蛋白 ， 并且基于這些蛋白開發為疾病“量身定制”的基因編輯療法 。 在今年年初的第十屆
藥明康德全球論壇
上 ， 該公司首席執行官DevynSmith博士表示 ， 雖然Cas9是第一個被發現可以進行基因編輯的核酸酶 ， 但它并不見得是最好的核酸酶 。 該公司的共同創始人張鋒和DavidWalt博士討論后說 ， 我們為什么不回到宏基因組 ， 尋找全新的核酸酶技術 ， 從而實現Cas9不具備的功能？
該公司已經發現了超過60種核酸酶家族和超過70種CRISPR轉座酶（transposases） ， 分別是已有文獻中發布數目的6倍和30倍 。 目前 ， 該公司已經開發出7種獨有的基因編輯器 。 Smith博士在論壇上表示 ， 這“讓我們使用正確的編輯技術來應對不同的問題 ， 而不是讓工具限制眼界 ， 陷入思維盲區 。 ”