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2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳( 四 )

健康知識養生常識

】新銳公司：ShapeTherapeutics
成立年份：2019
臨床專攻：利用RNA編輯 ， 治療阿爾茨海默病、帕金森病、以及多種罕見疾病
Shape公司聚焦于RNA編輯和開發新一代基因療法技術 。 去年 ， 該公司與羅氏達成30億美元
研發合作
， 將將利用其RNA編輯技術平臺RNAfix ， 以及AAVid技術平臺 ， 開發治療阿爾茨海默病、帕金森病和罕見疾病的基因療法 。
該公司的技術平臺通過設計一種指導RNA（guideRNA） ， 能夠招募在所有人體細胞中都存在的RNA特異性腺苷脫氨酶（ADAR） ， 對特定的mRNA序列進行修改 。 ADAR酶能夠將堿基腺嘌呤（A）修改成肌苷（I） ， 而肌苷在生成蛋白質的過程中會被核糖體識別為鳥嘌呤（G） ， 從而完成從A到G的編輯修改 。
與進行DNA編輯的CRISPR等基因編輯系統不同 ， 這種RNA編輯系統不需要任何外源的蛋白 ， 只需要引入指導RNA就可以完成編輯 ， 從而降低了外源蛋白可能引發的免疫反應 。 它可以在RNA水平上糾正點突變 ， 敲低蛋白表達水平 ， 誘發外顯子跳躍 ， 調節蛋白相互作用 ， 從而用于治療多種遺傳疾病 。
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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▲Shape公司的RNAfix平臺通過指導RNA募集ADAR ， 完成A到G的編輯修改 ， RNAskip平臺通過tRNA讓蛋白合成不受過早出現的終止密碼子影響（圖片來源：Shape公司官網）
新銳公司：StormTherapeutics
成立年份：2015
臨床專攻：通過小分子影響RNA的修飾 ， 開發癌癥和其它疾病療法
2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳
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所有RNA ， 不管是編碼RNA還是非編碼RNA ， 在轉錄后都會接受修飾 。 這些修飾不僅數量非常多（>100）、由特定修飾酶進行 ， 而且會影響RNA的結構和功能（如穩定性、翻譯、和剪接） 。 因此 ， 如果能夠在某種疾病與特定RNA之間找到強有力的因果關系 ， 那么 ， 理論上便可以通過改變RNA修飾來改變或糾正RNA功能 。
Storm公司的策略是發現靶向RNA修飾酶的小分子化合物 ， 通過調節RNA修飾酶的功能來治療癌癥和其它疾病 。 該公司的主打在研療法STC-15的IND申請目前正在接受FDA的審評 ， 它可以抑制METTL3 ， 用于治療某些實體瘤和白血病 。
去年十月 ， 該公司與Exelixis達成研發合作 ， 聯合開發改變RNA功能的小分子抗癌療法 。