▲LX1001的作用機制（圖片來源：Lexeo公司官網）
初步試驗結果顯示 ， 在接受低劑量LX1001治療的患者（n=4）中 ， 所有隨訪時間超過3個月的患者中都觀察到腦脊液中的APOE2蛋白表達 。 而且 ， 在隨訪時間超過12個月的兩名患者中 ， 腦脊液中的tau蛋白水平和磷酸化tau蛋白水平與基線相比降低 。
新銳公司：LifeMineTherapeutics
成立年份：2017
臨床專攻：利用人工智能 ， 從真菌中發現靶向難于成藥靶點的創新療法

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LifeMineTherapeutics于2017年成立 ， 著名科學家/企業家 ， 哈佛大學的GregoryVerdine博士是該公司的聯合創始人之一 。 該公司認為 ， 解決人類很多疾病的答案可能已經被大自然進化出來 ， 等待科學家們去發掘 。
該公司的技術平臺已經積累了大規模的真菌基因組庫 。 真菌能夠生產很多與人類靶點結合的基因編碼小分子 。 LifeMine公司的技術平臺利用特殊的算法 ， 通過探索基因組來發現這些基因編碼小分子 。 這一策略可以顯著提高小分子藥物開發的速度、可預測性和可擴展性 。 該公司在今年完成1.75億美元的
C輪融資
。

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▲GregoryVerdine博士在2017藥明康德全球論壇上探討突破性科學研究的成功轉化
新銳公司：ReCodeTherapeutics
成立年份：2015
臨床專攻：突破脂質納米顆粒遞送系統的常見瓶頸
脂質納米顆粒（LNP）是遞送RNA和基因療法的一種遞送系統 ， 然而大多數第一代LNPs主要被肝臟吸收 ， 限制了它們的廣泛應用 。
ReCode公司的獨特之處在于其器官選擇性脂質納米顆粒靶向遞送系統 。 它通過在配方中加入具有不同生化特征的脂質 ， 幫助身體將LNPs遞送到靶標器官 ， 包括肺、脾臟等等 ， 并且具有不被肝臟吸收的能力 。

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圖片來源：ReCode公司官網
除了具有高度選擇性靶向遞送能力 ， 這一LNP技術平臺還能夠使用多種方式給藥 ， 包括靜脈輸注、吸入、皮下注射、肌內注射、和鞘內注射 。 它可以用于遞送多樣的貨物 ， 包括mRNA ， siRNA ， DNA ， 修復基因的系統等等 。 這些特征提供治療多種疾病的機會 。 該公司在今年完成1.2億美元的
B輪擴展融資
， 輝瑞、拜耳、安進、賽諾菲等多家大藥企的風投部均參與了該公司的B輪融資 。
新銳公司：ScorpionTherapeutics
成立年份：2020
臨床專攻：開發新一代精準抗癌療法
ScorpionTherapeutics公司致力開發下一代抗癌精準療法 ， 讓更多的癌癥患者受益 。 該公司正在從三個方向構建其在研管線：1.針對具有高影響力的已知致癌基因 ， 設計潛在“best-in-class”和“first-in-class”療法；2.針對目前被認為“不可成藥”的癌癥靶點進行藥物設計；3.發現和識別具有轉變癌癥治療方式的新靶點 ， 并開發相應的治療藥物 。
該公司的研發團隊在癌癥生物學方面具有獨特洞見 ， 并且在前沿生物信息學方面具有專長 ， 能夠分析癌癥基因組中此前未被研究的區域 ， 發現創新靶點 。 該公司在去年年初完成1.62億美元的B輪融資 ， 并且在今年1月與阿斯利康達成
研發合作
， 聚焦于開發針對轉錄因子的創新療法 。
該公司的首個候選藥物STX-478是一款選擇性PI3Kα抑制劑 。 另一款候選藥物STX-271是一款EGFR抑制劑 ， 用于治療攜帶EGFR外顯子20插入突變的非小細胞肺癌患者 。
【2022年度生物技術猛公司榜單火熱出爐，近半數為RNA和基因療法新銳