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一、香港中文大學研新法提升急性白血病存活率
急性骨髓性白血病(AML)是一種血液和骨髓的癌癥 , 會導致患者不成熟的白血細胞過度繁殖 , 從而排擠健康的血細胞 , 極具侵略性 。
目前 , 兒童AML的標準治療包括化療和來自捐贈者的干細胞移植 , 有希望幫助患者長期緩解 。 但對于干細胞移植后癌癥復發的患者來說 , 治療難度會加大 , 大多數患者最終在幾個月到一年內因疾病進展而死亡 , 存活率往往不足四成 。
?近日 , 香港中文大學卓越兒童健康研究所成功結合藥物及基因測試 , 可在三日內完成藥物靈敏度測試 , 并結合基因分析 , 配對最有效的藥物予病人 , 以控制病情 , 有預計只能存活兩至三個月的病人藉此延長兩年半的生命 。 團隊展望未來能在病童復發前進行精準治療 , 實現治愈 。
香港中文大學醫學院兒科學系教授李志光介紹 , 雖然兒童AML通常采用化療配合骨髓移植的標準治療 , 屬于“一體適用”方案 , 但因患者很多時出現不同的基因轉變 , 與病人的生存期相關 , 可能有未緩解、復發、抗藥 , 甚至死亡的情況發生 。 而通過精準治療 , 可以結合每個人不同的血癌特質 , 使用針對不同基因變異的靶向藥物 , 從而提高患者生存率 。
香港中文大學研究所的科研人員對52名患病兒童的61個骨髓樣本進行綜合藥物、基因組學及臨床數據的全面分析 , 在45種已獲批的藥物庫中找到部分標靶藥物 , 對兒童血癌細胞具有比傳統化療藥物更佳的反應 。
香港中文大學醫學院兒科學系助理教授梁錦堂說 , 有經歷兩次復發的14歲男童 , 根據文獻幾乎無生存機會 , 在抽骨髓、做藥物篩選后采用精準治療用藥 , 病情得到緩解 , 并延長存活期達兩年半;亦有病情更復雜的14個月大女嬰 , 經歷三次復發 , 采用精準治療用藥后延長一年存活期 。
梁錦堂繼續表示 , 雖然兩名病童最終不幸離世 , 但經治療后 , 在基本正常生活的情況下延長了生命 。 而基于此次研究結果 , 未來目標是做到在未復發前便已用藥 , 實現根治疾病 。
?二、以毒攻毒!皰疹病毒“變身”癌癥克星
在近期舉辦的2022年歐洲腫瘤醫學會(ESMO)上 , 有英國科學家提交論文稱 , 一種經過基因改造的皰疹病毒可能給已經窮盡所有其他療法的癌癥患者帶來希望 。 該研究結果在一個有39名患者參與的試驗中表現出了顯著療效 。
據悉 , 這種名為RP2的病毒是一種轉基因的單純皰疹病毒 。 它被直接注射到腫瘤中 , 并在癌細胞內大量繁殖 , 然后從內部使癌細胞破裂 。 它還能阻斷一種名為CTLA-4的蛋白質 , 這種蛋白質對免疫系統有抑制作用 。 此外 , RP2經過改造 , 能夠產生刺激免疫系統的特殊分子 , 從而使免疫系統發揮作用 , 消滅癌細胞 。
?研究人員解釋說 , 他們在注射RP2前后對患者進行了活檢 , 發現腫瘤的“免疫微環境”——即腫瘤周圍的區域——發生了積極變化 。 注射導致該區域有更多的免疫細胞 , 包括CD8+T細胞 , 并“開啟”了與抗癌免疫反應相關的基因 。
參加試驗的病人罹患多種癌癥:皮膚癌、食道癌和頭頸癌 。 已經沒有其他治療方法可用 , 即使現代的免疫檢查點抑制劑也對其無濟于事 。 在參加試驗的39人中 , 9人只使用了RP2 , 另外30人使用了RP2結合納武利尤單抗(nivolumab) 。
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