編者按急性髓系白血病(AML)是一種高度異質性的惡性血液腫瘤 , 是成人急性白血病中最常見的類型[1] 。 傳統治療包括化療和造血干細胞移植 , 但復發率超50% , 總生存率不足50%[2] 。 AML的治療亟待進一步發展 。 此次《醫師報》特別邀請山東第一醫科大學附屬中心醫院血液科主任李大啟教授、山東省立醫院血液科主任許洪志教授、濟寧醫學院附屬醫院血液科主任張顥教授、臨沂市人民醫院血液科主任張海燕教授、聊城市人民醫院血液科主任肖太武教授共同討論急性髓系白血病治療現狀 , 并展望AML治療新趨勢 。

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李大啟教授:傳統治療方法聯合新型治療手段顯著改善AML療效AML是血液科醫生最關注的疾病之一 , 也是最有挑戰性的疾病 。 近年 , 隨著新型靶向藥物、生物治療結合傳統的化療和造血干細胞移植的應用 , AML的療效取得顯著改善 。 其中 , 化療仍是AML的基本治療手段;靶向藥物則彌補了不適合強化療患者的需求 , 顯著改善該類患者的預后 , 提高患者生存期;生物治療對難治型、TP53陽性的患者療效頗佳;造血干細胞移植包括自體造血干細胞和異基因造血干細胞 , 是AML的關鍵治療手段 , 對預后良好和預后中等的患者(治療后微小殘留病灶轉陰) , 可選擇自體造血干細胞移植 , 而對于預后差的患者則需要異基因造血干細胞移植 。 盡管新型靶向藥物與傳統的化療和造血干細胞移植相結合 , 為AML的治療取得了很大進步 , 但仍需細化 。 如何更好的進行AML維持治療 , 亦需進一步的研究與探討[3,4] 。
許洪志教授:明確造血干細胞移植的治療意義 , 持續優化治療方案近年來 , 隨著對AML研究的深入 , 靶向藥物的發展為AML的治療注入了新鮮血液 。 那么 , 現階段AML的治療方案到底該如何選擇?靶向藥物是否會替代傳統化療?移植治療是否還是必須?均是臨床醫生需要考慮的問題 。
新型靶向藥物并沒有取代傳統化療 , 只是對其補充和完善 。 對于年輕的AML患者 , 仍需要進行化療甚至造血干細胞移植才能治愈 。 造血干細胞移植目前仍是治療AML的有效方式之一 , 影響AML移植療效的因素有預處理方案、移植物、供受者年齡等因素[5] 。 但隨著單倍型移植開啟了人人都是供者的新篇章 , 移植模式不再是影響患者生存的主要因素 。 單倍型移植治療可作為中高危AML移植的替代供者 , 甚至可作為某些高危AML患者的首選 。 因此 , 集免疫學、分子生物學、細胞遺傳學以及多臨床學科特點于一體的造血干細胞移植 , 近年來無論基礎還是臨床研究都得到了長足的發展 , 目前仍是惡性血液疾病、重癥骨髓衰竭性疾病及先天遺傳代謝病等最有效的根治方法[6,7] 。
同時 , 靶向藥物的發展 , 彌補了不適合強烈化療或移植患者的治療缺口 。 但隨著二代測序在AML診療中的應用 , 整合多突變的聯合分析是對AML進行全面深入研究的發展趨勢和必需 。 AML將進入傳統化療與靶向治療相結合的精準治療時代[8] 。
張顥教授:AML誘導治療是關鍵 , “因人制宜”選擇合理方案AML誘導治療是治療中的關鍵階段 。 對于年齡<60歲的患者:國內外指南均建議標準劑量IA或DA方案;2017年中國AML指南曾推薦HA+蒽環類藥物組成的方案如HAA、HAD方案等;2020年NCCN推薦標準劑量的DA+GO(CD33陽性) 。
對年齡>60歲、適合強化療的患者:建議標準劑量的IA、DA或者MA方案;2017年中國AML指南推薦了小劑量化療 , 如CAG、HAG等 。 對不適合標準劑量化療的患者 , 指南推薦低強度的化療 , 低劑量阿糖胞苷、維奈托克+AZA或DEC等[9,10] 。
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