腫瘤|2022年6月FDA新藥批準：涉及皮膚病、胃肝病、疫苗、腫瘤、罕見病美國食品藥品監督管理局|皮膚

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回顧上月，美國食品藥品監督管理局（簡稱FDA）藥物批準涉及了皮膚病、胃肝病、免疫接種、腫瘤，以及罕見病等。一起來看看有沒有你關注的吧。

皮膚病動態斑禿，通常被稱為脫發，是一種自身免疫性疾病，身體會攻擊自己的毛囊，導致頭發脫落，往往是成簇的。禮來公司的Olumiant(baricitinib)是一種Janus激酶(JAK)抑制劑，可阻斷一種或多種特定酶家族的活性，從而干擾導致炎癥的途徑。其獲批用于成人重度斑禿的治療。
胃肝病動態克羅恩病是一種慢性全身性疾病，表現為胃腸道(或消化道)炎癥，導致持續性腹瀉和腹痛。白介素-23(IL-23)是一種參與炎癥過程的細胞因子，被認為與許多慢性免疫介導疾病有關，包括克羅恩病。艾伯維公司的Skyrizi(risankizumab-rzaa)是一種IL-23抑制劑，通過與其p19亞單位結合選擇性阻斷IL-23 。其獲批用于治療成人中度至重度活動性克羅恩病。

免疫接種動態麻疹、腮腺炎和風疹是急性和高度傳染性的病毒性疾病，接種疫苗可以幫助人們免受這些高傳染性疾病的侵害。 Priorix目前在全球100多個國家獲得許可，包括所有歐洲國家、加拿大、澳大利亞和新西蘭，迄今為止已分發了8億多劑。 FDA批準批準Priorix(麻疹、腮腺炎和風疹活疫苗)用于12個月及以上個體的麻疹、腮腺炎和風疹主動免疫。
腫瘤動態動態一：部分大B細胞淋巴瘤患者會患有難治性疾病或在最初治療后復發。然而，由于年齡或合并癥，有些患者無法進行干細胞移植，這部分患者的治療選擇是有限的。百時美施貴寶公司的Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)是一種CD-19定向嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法，其獲批用于治療一次既往治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤。

動態二：BRAF突變已被確定為多種實體瘤癌癥生長的驅動因素，包括甲狀腺癌、腦癌和婦科癌，其中最常見的突變類型是BRAFV600E 。 Tafinlar+Mekinist可能通過阻斷與各種類型癌癥生長相關的BRAF和MEK激酶相關的信號，有助于減緩腫瘤生長。該組合已在20多項正在進行和已完成的試驗中對6000多名BRAF陽性患者進行了研究，其中包括1歲及以上的兒科患者。該組合獲批用于BRAFV600E實體瘤的腫瘤不可知適應癥。
罕見病動態動態一：遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的(hATTR)淀粉樣變性是一種由TTR基因變異（即突變）引起的遺傳性、逐漸衰弱和致命的疾病。 Alnylam制藥的Amvuttra(vutrisiran)是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA) ，可靶向突變型和野生型轉甲狀腺素蛋白(TTR)信使RNA(mRNA) 。其獲批用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導淀粉樣變性多發性神經病。

動態二：Bardet-Biedl綜合征患者的肥胖從很小的時候開始（通常在1歲）并且是進行性的，可用的體重管理選擇通常不成功。 Rhythm制藥的Imcivree(setmelanotide)是針對MC4R通路損傷的治療方法， MC4R通路損傷是與Bardet-Biedl綜合征相關的早發性嚴重肥胖和攝食過度的根本原因。其獲批用于6歲或以上Bardet-Biedl綜合征患者的體重管理治療。
【腫瘤|2022年6月FDA新藥批準：涉及皮膚病、胃肝病、疫苗、腫瘤、罕見病】注：以上資訊來源于網絡，由香港濟民藥業整理編輯（如有錯漏，請幫忙指正），只為提供全球最新上市藥品的資訊，幫助中國患者了解國際新藥動態，僅供醫護人員內部討論，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。