Oxlumo(lumasiran)適用于治療原發性高草酸尿癥1型(PH1) ， 以降低兒童和成人患者的尿液和血漿草酸鹽水平；獲批是基于Oxlumo(lumasiran)在重度腎損害（包括接受血液透析的腎損害）PH1患者中的ILLUMINATE-C3期研究的陽性療效和安全性結果 。
2022年10月10日訊/香港邁極康hkmagicure/--近日（10月6日） ， AlnylamPharmaceuticals,Inc宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Oxlumo(lumasiran)的標簽擴展 ， Oxlumo是一種通過皮下注射給藥的RNAi治療藥物 ， 現適用于治療原發性高草酸尿癥1型(PH1) ， 以降低兒童和成人患者的尿草酸鹽(UOx)和血漿草酸鹽(POx)水平 。

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2020年11月 ， Oxlumo(lumasiran)被FDA批準用于治療PH1 ， 以降低兒童和成人患者的UOx水平 。 還獲得歐洲藥品管理局(EMA)批準 ， 用于治療所有年齡組的PH1 。 EMA人用藥品委員會（CHMP）于2022年9月根據晚期PH1患者的ILLUMINATE-C數據提出了支持變更Oxlumo上市許可的積極意見 。 Lumasiran還在一項全球2期研究中作為UOx水平升高的復發性腎結石患者的試驗性治療進行了評價 。
原發性高草酸尿癥1型（PH1）是一種超罕見的遺傳病 ， 以肝臟草酸鹽過度生成為特征 。 草酸鹽的過量產生導致草酸鈣結晶在腎臟和泌尿道沉積 ， 可導致形成疼痛性和復發性腎結石和腎鈣質沉著癥 ， 可進展為腎衰竭 。 PH1還可導致草酸鹽沉積在腎臟以外的多個器官中 ， 這種情況被稱為系統性草酸鹽沉著癥 。

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此次批準是基于Oxlumo在重度腎損害患者（包括接受血液透析的患者）中開展的ILLUMINATE-C3期研究的積極療效和安全性結果 。 其中Oxlumo治療導致POx顯著降低 ， 并在腎功能受損患者（包括腎衰竭且接受血液透析治療的患者）中表現出令人鼓舞的安全性和耐受性特征 。 POx升高與草酸鹽沉著癥的病理生理學直接相關 ， 并導致草酸鹽在腎外組織中全身性沉積 ， 可能導致骨折、心肌病、紅細胞生成受損、視力喪失、皮膚潰瘍和其他嚴重表現 。
補充新藥申請還包括對患有PH1的兒科和成人患者的ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B3期研究的開放標簽擴展結果 。 該標簽已相應更新 ， 以突出顯示UOx的持續減少分別到第24個月和第12個月 。

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Oxlumo的標簽擴展基于ILLUMINATE-C的六個月陽性結果 ， 其中使用lumasiran治療導致不依賴透析和依賴透析的患者從基線到第6個月的POx顯著降低 。 早在第一個月 ， 這兩個隊列中的患者就出現了POx的減少 。 在隊列A（N=6 ， 不依賴透析）中 ， Oxlumo治療導致POx從基線到第6個月平均減少33%（LS平均值；95%CI：-82%、15%） ， 在隊列B（N=15 ， 依賴血液透析）中 ， Oxlumo治療導致POx從基線到第6個月平均降低42%（LS平均值；95%CI：-51% ， 34%） 。 Oxlumo在入組患者中表現出令人鼓舞的安全性和耐受性 ， 沒有死亡或與藥物相關的嚴重不良事件(SAE) 。 在研究的延長期內 ， 有兩次因不良事件(AE)而停止治療 ， 但均與藥物無關 。 與lumasiran相關的最常見AE是在21名患者中的5名(24%)報告的注射部位反應(ISR) ， 所有這些都是輕度和短暫的 。
更多文章資訊來源：香港邁極康醫療中心http://www.hkmagicure.com/
參考資料：https://investors.alnylam.com/press-release?id=27026返回搜狐 ， 查看更多
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