70萬一針 “天價藥”進醫保后銷售數超去年同期40倍 _健康小知識

中國青年報客戶端訊（中青報·中青網采訪人員劉昶榮）“2022年1-9月，（使用）諾西那生鈉（罕見病脊髓性肌萎縮癥的治療藥物——采訪人員注）的新增患者有2000多人，銷售針數1萬多針，分別超過去年同期的10倍和40倍。 ”在近日召開的2022年中國罕見病大會上，國家醫療保障局醫藥管理司司長黃華波介紹了曾經被輿論廣泛關注的這種“天價藥”的銷售情況。
諾西那生鈉注射液2021年經過“靈魂砍價”進入醫保。在沒進醫保之前，這款藥物曾因為70萬一針的高額費用受到廣泛關注。

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論壇當天，會場外同期舉辦了《關注》罕見病主題攝影展，攝影師是國家醫保局醫藥服務管理司原司長熊先軍。中青報·中青網采訪人員劉昶榮/攝黃華波表示，諾西那生鈉注射液談判成功是國家醫保局“以量換價”的經典案例，藥品公司將“天價藥”大幅降價成功進入醫保，大幅降低了患者用藥負擔，提升了患者用藥可及性，體現了社會責任。
在對外公布的諾西那生鈉注射液談判視頻中，談判代表、福建省醫保局藥械采購處處長張勁妮的一句“每一個小群體都不應該被放棄”感動了無數網友。脊髓性肌萎縮癥的發病率僅為1/6000-1/10000 ，這個病的患者是名副其實的小群體。
脊髓性肌萎縮癥由基因突變引起，肌肉無力和肌肉逐漸萎縮是這個病的主要表現。中青報·中青網采訪人員曾采訪過一位21歲的脊髓性肌萎縮癥患者李牧（化名），他曾經用不起這款“天價藥” ，病情發展已致重度殘疾，他的生活原本是灰暗的，諾西那生鈉進入醫保讓他重新擁抱了對生活的希望。
曾有人擔心，如此大幅度的“砍價” ，是否會影響藥企今后研發藥物的積極性？黃華波表示，談判視頻的熱播極大提升了藥品公司的知名度，同時企業經濟上也直接獲益，形成了患者、企業、醫保多方共贏的局面。
“在此，我們希望更多罕見病制藥企業及時調整市場策略，適當降低罕見病用藥價格，以適宜的價格換取更大的市場，達到患者可負擔、企業可獲利、基金可持續的多方共贏目的。 ”黃華波說。

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攝影展作品《貪吃的“小胖”》。中青報·中青網采訪人員劉昶榮/攝“罕見病并不罕見，由于人口基數大，（我國）罕見病患者超過2000萬人，每年新增人數超過20萬。 ”國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員趙琨在大會上說。
【70萬一針 “天價藥”進醫保后銷售數超去年同期40倍】2018年，國家衛健委、科技部、工信部、國家藥監局、國家中醫藥管理局聯合公布了我國第一批罕見病目錄，這標志著我國罕見病救治工作進入了新階段。
同年，國家醫保局成立。據了解，目前已有45種罕見病用藥被納入醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。另一方面，通過準入談判，降低罕見病用藥價格。 2018年以來，通過談判新增了19種罕見病用藥進入醫保目錄，平均降價52.6% 。
此外，據統計， 2019年至2021年，協議期內罕見病用藥累計醫保報銷97.1萬人次，實際報銷比例超70% 。綜合談判降價和醫保報銷，與談判前價格相比，患者個人用藥負擔降低了92.8% 。
“近年來，我國的罕見病診治工作實現了一系列突破，但無藥可用仍是罕見病治療面臨的突出問題。 ”全國政協經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心常務副理事長畢井泉在大會上說，罕見病藥物研發具有患者招募難、開發難度大、市場規模小的特點，鼓勵企業研發罕見病治療藥物，是讓罕見病有藥可用的關鍵。