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白血病治療領域CAR-T療法納基奧侖賽國內獲批

白血病car-t

白血病治療領域CAR-T療法納基奧侖賽國內獲批

2023年11月8日 ， 合源生物宣布 ， 其CAR-T細胞治療產品納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達 ， 代號：CNCT19細胞注射液）的新藥上市申請（NDA）已獲得國家藥監局（NMPA）批準 ， 用于治療復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血?。 ╮/r B-ALL）成人患者 。
【白血病治療領域CAR-T療法納基奧侖賽國內獲批】值得一提的是 ， 納基奧侖賽注射液是首款具有中國全自主知識產權CD19 CAR-T細胞治療產品 ， 也是首款在中國獲批上市的白血病治療領域CAR-T細胞治療產品 。
白血病是最常見的血液腫瘤之一 。 急性淋巴細胞白血?。 ˋLL）約占所有白血病的15% ， 其中B淋巴細胞型-ALL（B-ALL）約占ALL的75% 。 成人B-ALL初治后復發率高 ， 約60%的患者會進展到復發或難治階段（r/r B-ALL） 。 成人r/r B-ALL患者預后極差 ， 嚴重危及生命 ， 臨床缺乏有效治療手段 。 因此 ， 需要新的有效治療延長這類患者的生存和提高生活質量 。
納基奧侖賽是一款具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品 ， 擁有全球獨特的CD19 scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝 。 輸注至體內后會與表達CD19的靶細胞結合 ， 激活下游信號通路 ， 誘導CAR-T細胞的活化和增殖并產生對靶細胞的殺傷作用 。

商品名：源瑞達
通用名：納基奧侖賽
代號：CNCT19細胞注射液
靶點：CD19
廠家：合源生物
美國首次獲批：尚未獲批
中國首次獲批：2023年11月
獲批適應癥：B細胞急性淋巴細胞白血病
臨床數據
此次的獲批是基于一項納基奧侖賽注射液用于治療復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病成人患者的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究（NCT04684147）結果 。 該研究由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）王建祥教授擔任主要研究者 ， 在中國10家臨床中心開展 。
研究的主要終點為經獨立評審委員會（IRC）評估的納基奧侖賽注射液回輸后3個月時的總體客觀緩解率（ORR） ， 包括完全緩解（CR）和血細胞不完全恢復的完全緩解（CRi） 。 次要終點包括3個月內的ORR、微小殘留病陰性率（MRD-）、緩解持續時間（DOR）、無復發生存期（RFS）和總生存期（OS） 。
在2022年12月進行的第64屆美國血液學年會（ASH）上 ， 合源生物以口頭報告的形式向全球發布了這一關鍵性臨床研究數據 。 該關鍵性臨床研究數據展示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重程度 。
截至2022年9月27日 ， 39例復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病成人患者接受了納基奧侖賽注射液回輸 。
研究結果顯示 ， 總體的客觀緩解率（ORR）為82.1%；中位隨訪時間為9.3個月時 ， 中位緩解持續時間（DOR）未達到；在3個月時仍處于緩解的患者中 ， 估計有80%的患者在1年時仍持續緩解；此外 ， 患者無論后續是否接受造血干細胞移植 ， 均能表現出持續緩解和長期生存獲益 。
在這項關鍵性臨床研究中 ， 3級及以上細胞因子風暴（CRS）發生率為10.3%；3級及以上免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）發生率為7.7% ， 無非預期靶向CD19 CAR-T治療導致的不良事件發生 。
小結
納基奧侖賽的此次上市為復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病成人患者提供了新的治療選擇 。
參考來源：
ttps://www.nmpa.gov.cn
http://www.juventas.cn
【重要提示】所有文章信息僅供參考 ， 具體治療謹遵醫囑！