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“神藥”疑致命，人類擊敗“老年癡呆”美夢又破滅了？( 三 )

健康知識養生常識


但因為研發投入巨大 ， 該藥的定價高達每年5.6萬美元 ， 折合人民幣約為40萬元 。 作為需要長期服用的藥物 ， 這對家庭和醫保支付體系 ， 都是沉重的負擔 。
美國臨床與經濟評價研究所(ICER)曾直接指出 ， 該藥的價格定在每年2500美元到8200美元 ， 才有成本效益 。 至少需要降價85% 。
也就是說 ， 阿杜卡瑪單抗的定價這么高 ， 實際的收益卻微乎其微 。
與昂貴的價格相比 ， 該款藥收效甚微這樣的評價 ， 導致商業保險公司 ， 不愿意為這款藥買單 ， 個人又無力支付 ， 這些都導致這款藥商業化道路受阻遠 ， 上市一年多時間銷售額仍在百萬美元級別 。
而對于一款研發投入巨大的重磅藥 ， 起碼年銷售額要達到幾千萬美元甚至上億美元 ， 企業才能收回成本 。 故而 ， 阿杜卡瑪單抗在上市半年時間后 ， 就面臨退市風險了 。
這也意味著 ， 獲批上市并非意味著就獲得了成功 ， 如果沒有確鑿的證據 ， 證明其有效、安全性可控 ， 還是很難打開市場 。
對于具體產品來說 ， 闖過了FDA這一關反而才是開始 ， 市場的檢驗才是真正的挑戰 。
阿爾茨海默病的有效藥物還有希望研發成功嗎？
從Science的報道中也可以看出 ， 實際上該患者的死亡是否與侖卡奈單抗有關仍然存在爭議 ， 有待進一步調查 。 按照FDA此前的承諾 ， 在2023年1月6日前 ， 他們需要就該藥是否批準上市給出答復 。
這意味著 ， 這個“燙手的山芋”又落到了FDA的手里 。 侖卡奈單抗是否會重蹈覆轍 ， 仍未可知 。
攻破老年癡呆還可以期待嗎？
從產業的角度看 ， 無論侖卡奈單抗能否獲批上市 ， 阿爾茨海默病用藥研究的“軍備競賽”都有白熱化的趨勢 。
政府研究機構和企業都投入了大量資金 。 美國藥物生產與研發協會（簡稱RhRMA）2018年公布的一項研究報告顯示 ， 1998年至2017年間 ， 僅全球33家藥企 ， 就在阿爾茨海默病藥研發領域燒了6000多億美元 。
這么多錢砸下去 ， 表面上看仍一無所獲 。 但是從專業的角度看 ， 人類已經在無限接近“攻克”阿爾茨海默病了 。
美國FDA藥品審評研究中心臨床藥理審評部定量藥理學審評室前主任、朗來科技CEO王亞寧博士曾在同寫意直播間等多個行業交流活動上指出 ， 雖然都叫Aβ藥物 ， 但是包括阿杜卡瑪單抗、侖卡奈單抗 ， 以及羅氏的Gantenerumab在內的藥品已經是新一代的Aβ抗體藥物了 。
這些藥物與以往失敗的藥物相比 ， 最關鍵的差別就是降低Aβ的“量”已經大大增加了 。 “量變足夠大才能導致質變” 。 侖卡奈單抗的全球三期臨床試驗結果 ， 也確實在一定程度上證明了早期清除淀粉樣蛋白對減緩病癥發展的好處 。 但如果考慮到同時服用抗血凝藥物 ， 那就是另外一個故事了 。
除了Aβ單抗賽道 ， 在阿爾茲海默癥治療上還有其他選手嗎？
在Aβ單抗賽道上 ， 除了渤健、衛材、羅氏 ， 還有禮來、恒瑞的管線尚無定論 。 此外 ， Tau蛋白藥物、基因療法等臨床試驗 ， 也都在推進中 。 在先驅們紛紛折戟、受挫之后 ， 禮來的Aβ抗體藥Donanemab就成了下一個“希望之星” ， 目前該藥三期臨床正在進行中 ， 預計2023年初將有分曉 。
對于企業來說 ， 阿爾茨海默病用藥研發就像一場極限挑戰 ， 哪怕研發周期長、成功率低 ， 但廣闊的市場 ， 使得巨頭們寧可白白燒錢 ， 也不肯放過任何可能性 。 如果錯失機會 ， 就會喪失廣大市場 。 更糟糕的是 ， 對手可能占領這個戰場 。
從這個意義上講 ， 無論遇到多少挫折 ， 至少跨國巨頭們是不會輕易放棄這一賽道的 。