據多位知情人士透露 ， 國內定價70萬一針的“天價藥”諾西那生鈉注射液醫保談判已經成功 。 該藥的適應癥是一種罕見的嬰兒致死遺傳病SMA（脊髓性肌肉萎縮癥） ， 若不加以干預 ， 80%的患者都活不過1歲 。 除此之外 ， 年耗百萬的阿加糖酶α注射用濃溶液以及另外3款罕見病專用藥也即將被納入醫保范疇 。


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至于大家最關心的費用問題 ， 業內人士紛紛表示“這次企業還是蠻有誠意的”、“已經降到了地板價” 。
一直以來 ， 由于用藥范圍有限 ， 加之研發成本高昂 ， 不少罕見病用藥的定價都很昂貴 ， 遠遠超出大部分家庭的承受范圍 。 專家分析 ， 此類藥物成功進入醫保 ， 開了天價罕見病藥進醫保的先河 ， 對于國內相關產業的后續發展意義非凡 。
一．雙方博弈 ， 費用降至不足30萬
事實上 ， 圍繞天價罕見病藥降價進醫保的問題 ， 醫保局和企業的博弈由來已久 。


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去年 ， 諾西那生納還因為“國內一針70萬 ， 澳大利亞一針41澳元（約205元）”的“雙標定價”引起廣泛爭議 。 對此 ， 相關藥企渤健回應這是因為澳大利亞將該藥納入了藥品福利計劃 ， 官方采購價也高達11萬澳元（約50萬元） ， 只是患者自付較低 。 而在我國 ， 患者需要獨自承擔用藥費用 。
【零的突破！“70萬一針”罕見病藥醫保談判成功，將降至地板價】其實 ， 我國醫保局早就開始努力爭取諾西那生納降價進醫保 。 去年 ， 醫保局信訪辦的工作人員早早喊話藥企 ， 已將諾西那生納列入談判日程 ， 希望能通過談判將藥價降下來 。 然而因為雙方價格預期懸殊 ， 去年的醫保談判當天渤健的談判代表根本沒有到場 。


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今年11月11日（醫保談判最后一天） ， 時隔一年 ， 渤健談判代表終于現身 。 業內傳聞 ， 醫保局有一條不成文的心理價位預期“50萬不談 ， 30萬不進” 。 這意味著 ， 諾西那生納進醫保的價格很可能低于30萬 。 加之醫保涵蓋分攤 ， 最終家庭需要負擔的金額將大幅降低 。
二．罕見病藥企廝殺 ， 打破僵局
據業內人士分析 ， 渤健做出讓步的原因很可能是 ， 忌憚新入局的競爭者 。 去年8月 ， 大型跨國藥企羅氏推出的神經創新藥利司撲蘭口服溶液獲批上市 ， 其適應癥也是SMA 。 今年6月 ， 該藥已進入我國市場 ， 年費用為65萬元 。 略為遺憾的是 ， 此次醫保談判羅氏未能進入現場談判環節 。


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另一進入醫保的天價罕見病藥阿加糖酶α注射用濃溶液背后 ， 也是競爭藥企的倒逼 。 事實上 ， 隨著入局相關藥物研發的藥企越來越多 ， 賣方市場轉變為買方市場是必然的結果 。 此前 ， 哈佛發現的特定維生素B族衍生物（“派洛維”核心物質） ， 一經露面克價過萬 ， 幾年過去 ， 如今已降至一瓶才三位數 。
翻閱論文可知 ， 該物質的“伯樂”是哈佛醫學院的戴維教授 。 早在2013年 ， 他就在實驗中發現 ， 補充它的小鼠步速、肌肉力量等年輕指標開始倒轉 。 而在今年東京大學的實驗中 ， 55歲以上的參與者們補充了該物質后 ， 端粒、骨密度、生理年齡等指標被回撥到青壯年期 ， 相當于生存期拉長28% 。


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