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諾西那生|又一“小群體”看到曙光！天價藥談判成功背后：國內過半罕見病用藥已進醫保

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又一“小群體”看到曙光！天價藥談判成功背后：國內過半罕見病用藥已進醫保
文 | 采訪人員 李云琦
編輯 | 宋鈺婷
“醫保其實我們在討論一個問題 ， 就是每一個小群體都不應該被放棄”
在今年11月11日的2021國家醫保目錄藥品談判現場 ， 一款高價藥物的談判正在緊張進行 。 國家醫保局談判代表、福建省醫保局藥械采購建管處處長張勁妮在醫保談判現場的這句話說給了一家美國藥企渤健 。 這場談判最終進行了一個半小時 ， 企業談判代表進行了8次商議 ， 最終談判成功 ， 談判室內掌聲雷動 。
在這次國家醫保談判中 ， 渤健有富馬酸二甲酯腸溶膠囊、氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液三款藥物入圍 ， 前兩款藥物用于罕見病多發性硬化的治療 ， 諾西那生鈉注射液用于罕見病髓性肌萎縮癥(SMA)的治療 。 近兩年 ， 諾西那生鈉注射液頻繁因為高昂的藥價吸引到社會各界關注 。
12月3日 ， 2021年國家醫保目錄調整結果官宣 。 有7款罕見病治療藥物進入此次醫保目錄之中 ， 其中包括渤健的氨吡啶緩釋片和諾西那生鈉注射液 。
病痛挑戰公益基金會副理事長王奕鷗對新京報貝殼財經表示 ， 能進入國家醫保肯定是非常重要的一件事 ， 目前還有絕大部分的高值藥是沒有被納入到醫保范圍里 。
根據病痛挑戰公益基金會統計 ， 截至目前 ， 基于國家《第一批罕見病目錄》 ， 在我國明確注冊的罕見病適應癥藥品有87種 ， 涉及46種罕見??；截至2021年國家醫保談判之后 ， 有28種罕見病的58種藥物已納入國家醫保目錄中 。

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01 國家醫保已有28種罕見病用藥 ，
此次突破在于“高值藥”
12月3日 ， 國家醫保目錄談判結果官宣 。 數據顯示 ， 此次共計74種藥品新增進入目錄 ， 11種藥品被調出目錄 。 2021年國家醫保藥品目錄內藥品總數2860種 ， 將于2022年1月1日執行 。 從談判結果看 ， 最終94種藥品（目錄外67種 ， 目錄內27種）談判成功 ， 總體成功率80.34% 。 目錄外67種藥品平均降價61.71% 。

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圖說：11月11日 ， 被屏風遮擋住的醫保談判現場 。
正如同國家醫保局談判代表提到的“每一個小群體都不應該被放棄” ， 此次新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求 ， 共涉及21個臨床組別 ， 患者受益面廣泛 。
此次新增進入醫保目錄中的藥品 ， 人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶%u3B1注射用濃溶液、氯苯唑酸軟膠囊7款藥物 ， 分別為治療血友病、遺傳性血管性水腫、髓性肌萎縮癥、多發性硬化、法布雷病、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病的罕見病藥物 。
采訪人員注意到 ， 除此前因治療費用價格高而受到外界關注的諾西那生鈉注射液外 ， 此次進入醫保的阿加糖酶%u3B1注射用濃溶液為治療法布雷病藥物 ， 此前治療年費用同樣超過百萬元 。
“每年其實國家醫保目錄談判都會有罕見病藥物進入 ， 這一次比較特別的是高值藥進入醫保的情況 ， 確實是一個突破 ， 也是非常不容易的 。 特別感謝國家醫保局為罕見病群體所做的努力 。 ”
數據顯示 ， 罕見病在人群中的患病率約為3.5%-5.9% ， 中國的罕見病患者數量約為2000萬人 。 從全球范圍看 ， 目前僅有5%的罕見病有有效治療方法 。
“基于罕見病藥品的特殊性 ， 我們更希望國家能針對罕見病用藥有特殊的保障機制” ， 王奕鷗建議 ， 比如設立國家專項用于罕見病用藥的基金來降低患者負擔、鼓勵商業保險將罕見病納入保障、鼓勵地方性保障探索、鼓勵慈善等等 ， 多方面、多層次地對罕見病用藥進行保障 ， 結合國家醫保一起形成多元支付體系 。 同時 ， 也希望更多醫藥企業可以研發、引進罕見病用藥 ， 滿足中國大量罕見病患者的實際需求 。