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諾西那生|又一“小群體”看到曙光！天價藥談判成功背后：國內過半罕見病用藥已進醫保( 二 )

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02 諾西那生鈉為渤健貢獻兩成收入
百萬治療年費用成過去式
“今天真的是特別特別激動 ， 太不容易了 ， 我們家孩子等了7年” 。 在電話中 ， 一位罕見病患兒的母親喜極而泣 。
“我們是2015年確診 ， 當時發現他運動能力不如正常小朋友 ， 我們確診時醫生跟我們說 ， 這個孩子活不過兩歲 。 ”
在很長一段時間 ， 中國對于SMA患者的診斷、就醫、用藥一直是一個空白 。 2018年5月 ， 國家衛健委、科技部、工業和信息化部、國家藥監局和國家中醫藥局5部門聯合印發《第一批罕見病目錄》 ， 收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病 。
從確診開始 ， 松子父母得到的很多反饋都是“沒有任何希望了” ， 但他們一直沒有放棄 ， 一直堅持了解更多的SMA相關知識 ， 之后給孩子用護具、按摩 ， 跟國外的家長聊這個疾病 ， “那個時候是想 ， 只要把他的生命維持下去 ， 我們都能傾其所有去付出 。 ”
2016年 ， 美國一家醫藥公司渤健生產的鞘內注射藥物Spinraza（諾西那生鈉注射液）在美國獲批上市 ， 成為全球首個SMA治療藥物 ， “我記得特別清楚 ， 那好像是一個圣誕 ， 當時就覺得 ， 我們家孩子有希望了 ， 活下去更有希望了 。 ”

諾西那生|又一“小群體”看到曙光！天價藥談判成功背后：國內過半罕見病用藥已進醫保
文章圖片

圖說：諾西那生鈉注射液產品圖
2019年 ， 通過中國藥監局審批 ， 得以進入中國市場 。 根據渤健官網顯示 ， 截至2020年12月31日 ， 諾西那生鈉注射液已經在全球50多個國家和地區獲批 ， 全球已有超過11000名患者接受諾西那生鈉注射液治療 。
根據渤健2020年年度報告 ， 公司諾西那生鈉注射液全年收入為20.52億美元 。 采訪人員從渤健財報中看到 ， 諾西那生鈉注射液在公司2020年度的收入占比已經近乎兩成 。

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圖說：渤健2020年財報中 ， 披露的諾西那生鈉注射液2018年以來收入情況
最早進入中國之時 ， 諾西那生鈉注射液的治療費用高達140萬元 。 貝殼財經采訪人員了解到 ， 諾西那生鈉注射液進入中國后 ， 一開始的定價在70萬元一針 ， 根據企業送藥政策 ， 買第一針時送三針 ， 買第二針時送一針 。 患者在治療中 ， 需要前兩個月注射4針諾西那生鈉 ， 以后每4個月打一針 。 第一個年度 ， 需要注射6針諾西那生鈉 ， 這樣下來就是140萬的年治療費用 。
“70萬一針 ， 傾其所有我們能用上一年 ， 但是這個不是一針就見效的藥 ， 是要終身用藥的 ， 那之后怎么辦？”
松子媽媽告訴采訪人員 ， 周圍孩子用藥后的好轉讓自己更加煎熬 ， 陷入自責和內疚之中 ， “一直到今天上午官宣出來 ， 這個藥進醫保了！我們還對帶孩子去國外治療的家長說：你們回來吧 ， 我們進醫保了 ， 大部分孩子都能用得起藥了！” ， “國家政策太好了 ， 這份心情真的太難描述！”
12月3日 ， 美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍對貝殼財經采訪人員表示 ， 目前在美兒SMA關愛中心實名登記注冊的SMA患者有兩千人 ， 但其中真正使用諾西那生鈉注射液治療的只有四五百人 。 如今在我國 ， 患者只可以采用諾西那生鈉注射液治療方案 ， 或者選擇羅氏的一款藥物利司撲蘭（Evrysdi） 進行治療 。 在采用Evrysdi藥物治療中 ， 年治療費用也在十幾萬到50萬不等 。
03 或降低至3萬元/針
患者家屬期待盡快落地實施
12月3日早上 ， 收到諾西那生鈉注射液進入國家醫保的消息時 ， 岳岳媽媽還在為孩子后續治療做時間規劃 。