【治療|感謝醫保！70萬天價孤兒藥諾西那生鈉，靈魂砍價后直降至10萬】還記得2019年12月的一則新聞 ， 讓諾西那生納這個藥被國人所了解 ， 但人們對它印象最深的卻是它的天價 ， 一支諾西那生納注射液在我國的售價近70萬元 。 作為全球首個也是目前唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物 ， 在登陸我國后卻因天價擋住了許多SMA患兒救治的道路 。 經過了近2年的努力 ， 如今這一障礙已經被國家醫保局掃清了 。
今天（12月3日） ， 國家醫保局正式發布 ， 諾西那生納注射液被正式納入醫保 ， 從2022年1月1日起執行 。 專家估計 ， 納入醫保后將為患兒家屬使用該藥極大地減輕了經濟負擔 ， 每年自費的費用可能會降至10萬元以內 。 今天 ， 我們就來聊聊為何諾西那生納會需要如此高昂的價格吧 。
文章圖片
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是什么??？
要了解諾西那生納 ， 我們首先要介紹一下脊髓性肌痿縮癥（SMA）這個疾病 。 SMA是由于脊髓前角及延髓運動神經元變性 ， 導致近端肢體和軀干進行性、對稱性肌無力和肌萎縮的神經變性病 ， 是一種由多種基因突變引起的疾病 。
該病在歐美人群新生兒中發病率約1/10000 ， 我國雖然沒有確切的發病率數據 ， 但攜帶該病基因的攜帶者約1/42 。 該病由重到輕分為4型 ， 通常在嬰幼兒即開始發病 ， 主要表現為肌無力 ， 從四肢對稱性無力逐漸發展到無法站立、吞咽困難和呼吸無力 ， 多數患兒在2歲內死于呼吸衰竭 。 雖然該病在全球范圍是一種罕見病 ， 但由于我國有一定數量的基因攜帶者 ， 所以估計我國有二萬到三萬SMA患兒 。
文章圖片
神奇的諾西那生納
在諾西那生納誕生之前 ， SMA沒有任何藥物可治 ， 該藥是一種反義寡核苷酸（ASO） ， 用于治療因染色體5q基因突變導致SMN蛋白缺失而引起的脊髓性肌萎縮癥（SMA） ， 是目前全球首個也是目前唯一一個治療SMA的藥物 。 SMA患兒使用該藥第一年需要注射6針 ， 之后每年注射3針 ， 所以近70萬/針的價格試問有多少中國家庭能夠負擔得起？
文章圖片
為何諾西那生納針會這么貴？
這其實不能完全說企業黑心 ， 也是由市場決定的 ， 由于SMA是罕見病 ， 市場規模小 ， 因此業界對于治療這些罕見病的藥物又稱為“孤兒藥” 。 對于“孤兒藥” ， 是不會有太多企業愿意研發的 ， 因為先不論研發是否可以成功 ， 即使成功了 ， 能夠用上的患者也是少之又少 ， 何況還要冒著研發失敗 ， 巨額投資打水漂的風險？而諾西那生納則是其中為數不多的佼佼者 ， 我們有句古話“物以稀為貴” ， 所以它的價格也足以驚掉我們的眼球 。
該藥納入我國醫保目錄 ， 意味著SMA患兒使用該藥部分可以由醫保報銷 ， 更多的人用得起該藥了 ， 大大減輕了我國SMA患兒家庭的經濟負擔 ， 也避免了因病致貧的窘境 ， 這無疑是我國廣大SMA患兒的福音 ， 難怪有患兒家屬在聽到這則消息時會喜極而泣 。
參考文獻：
[1]《脊髓性萎縮癥多學科管理專家共識》
（文中部分圖片來源網絡 ， 版權歸原作者所有 ， 在此對圖片作者表示感謝 ， 如您發現有任何侵犯您版權的情況 ， 請聯系我 ， 我將刪除 。 ）
- 隔離|如何幫治療、隔離中的孩子做好心理調適？專家給出建議
- 治療|糖尿病服藥后，出現的低血糖比較嚴重怎么辦？
- 進行|尿毒癥多半是“吃”出來的？3種食物盡量少碰，腎或許“感謝”你
- 相關|【中國實用外科雜志】肥胖代謝病合并甲狀腺癌外科治療中國專家共識（2021版）
- 治療|治療運動神經元的方法有哪些呢?
- 國人歷來重視精神對治療疾病、養生保健的重要作用|心平氣和，有益健康的“良藥”
- 醫保|昔日近70萬一針的諾西那生鈉注射液納入醫保 “天價藥”在臨沂打出第一針
- 治療|善德醫療·好安森|這6種血糖測量方法，好多人都不清楚！
- 歧視|乙肝容易傳染？中醫幫你疏肝解郁，軟堅散結，治療乙肝一步到位！
- 慢性支氣管炎|上海凱寶：目前暫無關于幽門螺旋桿菌方面的治療產品