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治療|RNAi療法lumasiran美歐申請擴大標簽：用于晚期PH1降血漿草酸水平

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Alnylam制藥公司12月14日宣布 ， 已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份補充新藥申請（sNDA）、向歐洲藥品管理局（EMA）提交了一份II類變更申請：擴大OXLUMO(lumasiran)標簽 ， 用于治療晚期原發性高草酸尿癥1型（PH1）患者 ， 降低血漿草酸水平 。

治療|RNAi療法lumasiran美歐申請擴大標簽：用于晚期PH1降血漿草酸水平
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PH1是一種極為罕見的疾病 ， 可影響所有年齡段人群 ， 其特點是草酸生成過多 ， 可導致終末期腎病（ESKD）和其他全身并發癥 。 Oxlumo是一種靶向羥基酸氧化酶1基因（HAO1）的RNAi療法 ， HAO1基因編碼乙醇酸氧化酶（GO） ， 后者是導致PH1缺陷的上游酶 ， 也是合成草酸的關鍵酶 。
Oxlumo是第一個被批準用于治療PH1的藥物 ， 也是唯一一個被證明可以降低有害草酸水平的療法 。 2020年11月 ， Oxlumo獲得美國FDA批準用于治療PH1兒童和成人降低尿草酸水平、獲得歐盟EMA批準用于所有年齡段的PH1患者 。 Oxlumo是第一種顯示出顯著減少尿草酸排泄量的療法 。 臨床數據顯示 ， Oxlumo治療顯著減少了肝臟中草酸的生成（這將解決PH1的內在病理生理學問題）、顯著降低了尿草酸水平、有高比例的患者尿草酸水平達到正?；蚪咏Ｋ?。
此次sNDA和II類變更申請 ， 基于全球3期開放標簽研究ILLUMINATE-C（NCT04152200）的結果 。 該研究評估了Oxlumo治療所有年齡（成人和兒科患者）、伴腎功能進行性下降的晚期原發性PH1患者 。 該研究中Oxlumo治療6個月時的初步分析結果表明 ， 在伴有3B-5期慢性腎臟病（CKD）的PH1患者（有或無透析） ， 血漿草酸水平與基線水平相比顯著降低 。 治療6個月期間 ， 在所有年齡段患者中 ， Oxlumo具有令人鼓舞的安全性和耐受性 。 沒有藥物相關嚴重不良事件（SAE） ， 最常見的不良事件（AE）是注射部位反應（ISR） ， 均輕微且短暫 。

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血漿草酸濃度升高與草酸沉著癥的病理生理學直接相關 ， 并導致草酸在腎外組織的系統性沉積 ， 可能導致骨折、心肌病、紅細胞生成受損、視力喪失、皮膚潰瘍和其他嚴重癥狀 。 PH1患者面臨著毀滅性的健康挑戰 ， 尤其是那些接近或經歷腎衰竭的患者 。 來自ILLUMINATE-C研究的數據顯示 ， 在伴有終末期腎?。‥SKD）的PH1患者（包括血液透析患者）中 ， Oxlumo顯著降低了血漿草酸水平 。 這些數據 ， 為一些病情最嚴重和受影響最嚴重的PH1患者帶來了希望 。
Alnylam制藥公司lumasiran項目總經理Jeroen Valkenburg表示：“晚期PH1患者腎功能受損通常導致血漿草酸水平升高 ， 隨后草酸在多個器官（包括骨骼、眼睛、心臟和皮膚）中病理性沉積 ， 這是一種高度病態且可能致命的疾病 ， 稱為系統性草酸沉著癥 。 這些患者的治療選擇有限 ， 僅限于強化血液透析和肝/腎移植 。 考慮到這一點 ， 我們相信ILLUMINATE-C研究的數據集表明 ， Oxlumo有潛力提供一種治療方案 ， 可大幅降低導致成人和兒童PH1晚期疾病患者（包括血液透析患者）系統性草酸沉著癥的血漿草酸水平 。 ”
原文出處：Alnylam Submits Regulatory Applications to the U.S. Food and Drug Administration and European Medicines Agency to Support Label Expansion for OXLUMO? for the Treatment of Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1
【治療|RNAi療法lumasiran美歐申請擴大標簽：用于晚期PH1降血漿草酸水平】注：以上資訊來源于網絡 ， 由香港濟民藥業整理編輯（如有錯漏 ， 請幫忙指正） ， 只為提供全球最新上市藥品的資訊 ， 幫助中國患者了解國際新藥動態 ， 僅供醫護人員內部討論 ， 不作任何用藥依據 ， 具體用藥指引 ， 請咨詢主治醫師 。