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FDA批準一款腺病毒基因療法，用于治療膀胱癌

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FDA批準一款腺病毒基因療法，用于治療膀胱癌
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【FDA批準一款腺病毒基因療法，用于治療膀胱癌】撰文丨王聰
編輯丨王多魚
排版丨水成文
上個月 ， 美國FDA批準了UniQure公司的腺相關病毒（AAV）基因療法——EtranacogeneDezaparvovec（商品名Hemgenix） ， 用于治療成人血友病B型 。
在不到一個月后 ， FDA再次批準了FerringPharmaceuticals公司開發的一款基因療法——NadofarageneFiradenovec-vncgkaifa（商品名Adstiladrin） 。 這款基因療法以非復制型腺病毒為載體 ， 用于治療對卡介苗無反應的非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS）及伴或不伴乳頭狀腫瘤的成年患者 。 這也是FDA首次批準用于這一適應癥的基因療法 。
FDA批準一款腺病毒基因療法，用于治療膀胱癌
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Ferring是一家以研究為導向的專業生物制藥集團 ， 致力于幫助人們建立健康的家庭并過上更美好的生活 。 Ferring是生殖醫學和孕產婦保健領域的領導者 ， 也是胃腸病學和泌尿學專業領域的領導者 。
FDA生物制品評估和研究中心主任PeterMarks博士表示 ， 這項批準為醫療保健專業人員提供了一種創新的治療選擇 ， 用于對卡介苗治療無反應的高風險非肌層浸潤性膀胱癌患者 。 這一批準解決了一個迫切需要的領域 。 FDA仍然致力于促進安全有效的癌癥治療方法的開發和批準 。
膀胱癌是一種比較常見的癌癥 ， 異常的膀胱癌細胞可以侵入并破壞正常的身體組織 。 隨著時間的推移 ， 這些癌細胞也會在體內轉移 。 大多數新診斷的膀胱癌（75%-80%）被歸類為非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC） ， 這是一種已經通過膀胱內膜生長但尚未侵入肌肉層的癌癥 。 這種類型的癌癥與高復發率（30%-80%）和進展為侵襲性和轉移性癌癥的風險相關 。
高危非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者的治療和護理 ， 包括原位癌患者（在癌細胞最初形成的地方發現異常癌細胞 ， 但尚未擴散到附近組織） ， 通常使用手術切除腫瘤和卡介苗治療 ， 以降低癌癥復發風險 。 對于卡介苗無反應的患者 ， 目前幾乎沒有有效的治療方案 。
據世界衛生組織國際癌癥研究署（IARC）發布的2020年全球癌癥負擔數據 ， 膀胱癌發病率在全球范圍內位居第10 ， 年新增患者57萬 ， 其中大多數男性患者44萬 ， 占比77% 。
此次獲批的Adstiladrin療法的安全性和有效性數據來自一項多中心臨床試驗 ， 該臨床試驗納入了157例高?？ń槊鐭o反應NMIBC患者 ， 其中98例患有卡介苗無反應原位癌伴或不伴乳頭狀腫瘤 。 患者每三個月接受一次Adstiladrin治療 ， 通過導尿管注入膀胱 ， 持續12個月 ， 或直到對治療產生不可接受的毒性或復發的高級別NMIBC 。
Adstiladrin療法使用非復制型腺病毒載體表達干擾素α-2b基因 ， 每三個月導尿管注入膀胱一次 ， 導致膀胱壁細胞產生干擾素α-2b蛋白 ， 這種新型基因療法讓患者自身的膀胱壁細胞轉變為生產干擾素的微工廠 ， 從而增強人體對癌癥的天然防御能力 。
總體而言 ， 51%的患者在接受Adstiladrin治療后實現了完全緩解（膀胱鏡檢查、組織活檢和尿液中所見的所有癌癥跡象消失） ， 中位緩解持續時間為9.7個月 ， 46%的緩解患者在至少一年的時間內保持完全緩解 。 與Adstiladrin治療相關的最常見不良反應包括膀胱排尿、疲勞、膀胱痙攣、尿急、血尿、畏寒、發熱和排尿痛 。
參考資料：
https://www.ferring.com/ferring-receives-approval-from-u-s-fda-for-adstiladrin-for-high-risk-bcg-unresponsive-non-muscle-invasive-bladder-cancer/
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