1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

耐立克|電影“藥神”之后，慢粒白血病患者的新藥來了，國家“重大新藥創制”耐立克全球首發

治療發病預防出血熱漢坦病毒老鼠毛細血管北京疾控鼠型北京疾控中心腎綜合征


耐立克|電影“藥神”之后，慢粒白血病患者的新藥來了，國家“重大新藥創制”耐立克全球首發
文章插圖

三年前，一部電影《我不是藥神》讓大眾得知了一種名叫慢粒的白血病，并掀開天價續命藥的一角，三年間，我國新藥研發火熱，藥物審評審批不斷“提速”，醫保更是一次次“出手”，擠掉藥品價格的“中間水分”，讓老百姓用得起、用得上好藥。更重要的是，三年后的今天，慢?；颊哂瓉碇匾茫?2月18日，國家“重大新藥創制”專項成果發布暨奧雷巴替尼（商品名：耐立克）全球首發上市會舉行。這意味著中國第一個、也是唯一的第三代BCR-ABL抑制劑問世，有效解決中國耐藥慢粒白血病患者“無藥可醫”這一重大社會問題，填補了臨床急需產品的國內空白。
打破無藥可醫，中國首個第三代TKI上市
“過去，慢粒病人最后能夠活下來的寥寥無幾?！蹦土⒖酥袊R床試驗主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授的這句話，國內的血液學專家都有共鳴。而讓大家更為振奮的是，在近日舉行的美國血液學年會（ASH）上，當江倩教授與團隊成員報道出關于耐立克的Ⅰ期研究數據的更新結果時，掌聲熱烈且持久，“歐美專家非常期待，紛紛來郵件要PPT，問美國有沒有這樣的藥物，對這個藥的期待很高?！?br /> 這是中國人的數據連續4年在ASH上報告了，醫生們說，這一新藥走向世界是非常有希望的，當然，希望是首先給掙扎在死亡邊緣的血液腫瘤患者的。
慢性髓細胞白血?。–ML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，或者慢性髓細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%。中國CML患者發病較西方更為年輕化，流行病學調查顯示，中國慢粒的中位發病年齡為45-50歲，西方國家慢粒的中位發病年齡為67歲。
隨著靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的問世，CML的治療方式得以革新。如今，CML已由曾經的不治之癥轉變為像高血壓、糖尿病一樣的“特殊慢病”。盡管如此，獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰，仍有部分患者因耐藥導致疾病進展甚至死亡。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率高達25%左右。伴有T315I突變的耐藥CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。在耐立克獲批上市前，中國攜T315I突變耐藥CML患者長期面臨著無藥可醫的窘境。
11月25日，耐立克獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的上市批準，用于治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，并采用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性髓細胞白血?。–ML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，是亞盛醫藥全資子公司廣州順健生物醫藥科技有限公司研發的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家“重大新藥創制”專項支持。
耐立克中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授對耐立克關鍵臨床數據進行介紹解讀時談到，“CML-CP及CML-AP患者一旦出現T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效，耐藥問題長期困擾著患者的治療。作為中國首個第三代BCR-ABL 抑制劑，耐立克的上市打破了國內攜T315I耐藥CML患者此前無藥可醫的困境，期待該藥物能造福更多患者?！?br /> 耐立克中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授表示，耐立克的成功上市意味著中國CML治療原有的耐藥困境被打破，迎來了全新的里程碑藥物，對臨床醫生和患者的意義巨大。