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2022年血液腫瘤領域重磅新藥，一文盤點

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雖然全球制藥企業在2022年受到了疫情的嚴重影響 ， 但仍有不少治療血液腫瘤的重磅新藥獲批上市 。 本文盤點了2022年上市的部分血液腫瘤新藥 ， 看看這些新藥為患者帶來了怎樣的曙光 。
淋巴瘤——新藥上市多點開花
▌darinaparsin|以毒攻毒 ， 創新有機砷化合物有望治療惡性淋巴瘤
2022年6月19日 ， 日本SolasiaPharma宣布有機砷藥物darinaparsin已在日本獲批用于治療復發或難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL） 。 darinaparsin是具有抗癌活性的有機砷化合物 ， 是一種新型的線粒體靶向藥物 。 其作用機制涉及線粒體功能的破壞、活性氧的產生和細胞內信號轉導通路的調節 ， 通過誘導細胞周期停滯和細胞凋亡發揮抗癌作用 。
darinaparsin的獲批是基于在亞洲多國開展的II期臨床試驗[1] ， 總體緩解率（ORR）為19% ， 疾病控制率即達到完全緩解（CR）、部分緩解（PR）或疾病穩定（SD）的患者比例為46% ， 超過一半的患者實現腫瘤縮小 。 中位緩解持續時間（DOR）為3.8個月 ， 中位無進展生存（PFS）和總生存（OS）分別為3.3個月和13.7個月 。
三氧化二砷是治療血液腫瘤最著名的砷化合物 ， 已作為治療白血病的標準療法 。 本次darinaparsin的獲批也體現出砷化合物在腫瘤治療方面發揮著重要作用 ， 在淋巴瘤治療領域也展現出重要潛力 。
2022年血液腫瘤領域重磅新藥，一文盤點
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圖1darinaparsin作用機制[2]
▌培米替尼|他山之石 ， 靶向FGFR基因的精準治療
2022年8月26日 ， Incyte公司宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）批準培米替尼用于治療帶有FGFR1基因重排的復發或難治性髓系或淋巴系腫瘤（MLN）成人患者 。 這是FDA批準該藥的第2個適應癥 。 早在2020年 ， 培米替尼已獲得FDA批準用于治療帶有FGFR2融合或其他類型基因重排的復發或難治性、局部不可切除或轉移性膽管癌 。
培米替尼是一種針對FGFR異構體1、2、3的強效、選擇性、口服小分子抑制劑 。 臨床前研究證實培米替尼對發生FGFR基因改變的癌細胞具有強效和選擇性藥理學活性 。 此次獲批的新適應證是基于II期FIGHT-203試驗的結果[3] 。 該研究共納入28例具有FGFR1重排的復發或難治性MLN患者 ， 在18例伴有或不伴有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中 ， 14例達到CR（78%） ， 至CR的中位時間為104天 。 4例骨髓中有EMD或無EMD的患者 ， 2例達到CR；3例EMD患者 ， 1例達到CR 。 所有28例患者（包括3例無形態學證據的患者） ， 完全細胞遺傳學緩解率為79% 。
FGFR是腫瘤治療領域的研究熱點 。 培米替尼作為首個獲得FDA批準的治療膽管癌的靶向藥物 ， 對FGFR融合或重排的膽管癌具有較好的治療效果 ， 且不良反應可控、患者可耐受 。 培米替尼在治療膀胱癌、尿路上皮癌、骨髓增殖性腫瘤等疾病的臨床研究也在進行中 ， 該藥有廣闊的應用前景 。 此次新適應證的獲批 ， 主要針對FGFR1基因重排的復發或難治性MLN成人患者 。
2022年血液腫瘤領域重磅新藥，一文盤點
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圖2FGFR信號通路[4]
【2022年血液腫瘤領域重磅新藥，一文盤點】▌林普利塞|民族藥企自主研發
2022年11月8日上海瓔黎藥業林普利塞（linperlisib）獲國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準上市 ， 用于既往接受過至少兩種系統性治療的復發或難治濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者 。 這是我國首個獲批上市的高選擇性PI3Kδ抑制劑 。 此前 ， 林普利塞曾獲得NMPA頒發的用于治療R/RFL的突破性療法認定 ， 以及美國FDA頒發的FL、慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）和T細胞淋巴瘤適應癥的三項孤兒藥資格認定 。