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國內近15年批準的近百種抗癌新藥，過半無效？真相是什么？( 二 )

健康知識養生常識


這里先說一個基礎知識：批準藥物上市和藥物適應癥是兩碼事 。 一種新藥可以有多個藥物適應癥 ， 都需要國家批準 。 比如信迪利單抗被批準用于晚期非小細胞肺癌和胃癌 ， 這就是兩個藥物適應癥 。 癌癥藥物治療的主要目標是延長生命或提高生活質量 。 總生存期（OS）是最可靠的臨床試驗終點 ， 可為新抗癌藥物的監管批準提供信息 。 這篇論文其實是對國內這十五年左右時間批準的近百個抗癌新藥進行了一次系統檢驗 ， 即檢驗這些藥物是否達到了”總生存期獲益” 。 簡單地說 ， 管教授的論文重點是研究中國上市的抗癌藥物和總生存期獲益的關系 ， 不是有沒有臨床效果 。 而總生存期沒有獲益和沒有臨床效果是完全不同的概念 ， 但很不幸 ， 因為一些自媒體和部分讀者缺乏腫瘤的專業知識 ， 直接就誤認為這兩者是一碼事 。 很多人不理解 ， 說既然是抗癌 ， 總生存期沒有延長 ， 那不就說明完全無效么？那就等同于沒有臨床效果啊 。 答案并非如此：癌癥患者從開始進行藥物試驗治療到死亡 ， 會經歷一個漫長的過程 。 其中影響的因素非常多 ， 因此試驗藥物對總生存期的作用經常受到各種干擾因素影響 。 一個等待上市的藥物 ， 即使用于某種癌癥總生存期無獲益或者獲益很小 ， 但是還有其它的指標可以進行評估 ， 比如無疾病進展生存期（PFS） ， 可以大致理解為用藥后腫瘤能被控制的時間 ， 以及治療后腫瘤縮小好轉的比例（有效率） ， 還有生活質量是否改善等 ， 這些都是評估藥物的指標 。 注意 ， 一個抗癌藥物 ， 即使最終沒有總生存期的獲益 ， 但也很可能出現有效率的明顯升高 ， PFS的明顯延長和生活質量的改善 ， 這當然也是藥物療效的一部分 。 （大家可能不太理解為什么 ， 以后有時間專門寫文章講）打個比方 ， 管教授明明說的是貓 ， 一些自媒體和部分讀者沒有讀懂 ， 直接按照自己的意思理解為是老虎 ， 這差別就很大了 。
國內近15年批準的近百種抗癌新藥，過半無效？真相是什么？
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這篇研究文章還提出：患者缺乏關于獲批抗癌藥物益處的有限證據的信息 ， 并且可能對療效和安全性有誤解 ， 從而產生虛假的益處希望并低估風險 。 監管機構應強制要求在批準的所有藥物標簽中 ， 統一記錄總生存期獲益信息 ， 并可以添加清晰的視覺警報標簽 ， 類似于FDA批準的藥物標簽中的“黑框警告”（blackboxwarning） 。
美國FDA要求 ， 在所有批準的藥物中 ， 要在所列的黑框中顯示藥物的風險提示與重要副作用 。 目前國家藥監局要求 ， 說明書頂端可附警示語 ， 一般也是以黑框形式展現 ， 但目前并沒有在藥物外包裝上顯示 。
國內近15年批準的近百種抗癌新藥，過半無效？真相是什么？
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國內近15年批準的近百種抗癌新藥，過半無效？真相是什么？
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美國和歐洲批準上市的藥物適應癥 ， 也有46.9%的比例沒有總生存期獲益?
不過 ， 這篇研究文章里還寫了個事實：國內企業研發的藥物并經中國批準上市的30種藥物適應癥 ， 只有不到1/3（30個里有9個）展示出總生存期的獲益 ， 對比美國和歐洲國家 ， 超過50%（111個里有59個 ， 比例53.1%）的上市藥物適應癥具有總生存期獲益 。 這可以看出兩點：第一 ， 我們的藥物適應癥的批準上市比美國和歐洲相對寬松一些 。 第二 ， 美國和歐洲批準上市的藥物適應癥中 ， 也有46.9%的比例是沒有總生存期獲益的 。 所以 ， 無論國內國外 ， 國家批準藥物適應癥上市 ， 并不是基于總生存期為唯一指標 ， 還有其它多個指標 。 再說一遍 ， 沒有總生存期獲益并不是沒有臨床效果 。