從70萬降至3萬余元！ “天價藥”進醫保，讓更多罕見病患者迎曙光 _健康小知識

本文轉自：福建衛生報
普通孩子2歲時能跑能跳，但對于福州的橙橙（化名）而言，卻還在學翻身，努力地想要站起來。他是不幸的，患上了脊髓性肌萎縮癥（SMA），但他又是幸運的。
從2022年1月1日起，福建省醫保局全面執行2021年國家醫保藥品目錄，使得被喻為“天價藥”、每支費用近70萬元的諾西那生鈉注射液降至3萬余元。
打完6針2歲萌娃重新學翻身
近日，橙橙（化名）在福建醫科大學附屬第一醫院完成了第6針脊髓性肌萎縮癥（SMA）靶向藥的注射。
因為救治及時，橙橙目前恢復良好，已經能抬頭能翻身了。這一簡單的動作，在治療前，對橙橙一家來說是不可想象的。
橙橙出生時并無異常，活潑愛笑，但8個月時，剛剛會在大人幫助下站立的他，卻再也不愿站立了，而且無論什么動作都比同齡孩子無力地多。一家人帶著橙橙輾轉各家醫院，做了各種檢查，最后在附一醫院被確診為SMA 。

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嚴重脊柱側彎SMA患者
SMA是一種罕見的隱性遺傳神經肌肉疾病，也是導致兩歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病。 1萬個新生兒中可能就有1個孩子患上該病。
“SMA的治療就是在與時間賽跑。患者越早診斷、越早開始有效治療，效果越好。 ”附一醫院神經內科主任、主任醫師陳萬金介紹：“SMA需要終身用藥，治療首年需要注射6針，此后每年需要注射3針。 ”

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陳萬金教授（左一）指導諾西那生鈉鞘內注射治療
為了能及早救治孩子， 2021年底，等不及藥品入醫保，橙橙的父母咬牙開始接受諾西那生鈉注射治療。該藥是我國首個獲批治療SMA的進口藥物， 2019年進入中國市場時，每針價格近70萬元。也是目前臨床上療效比較顯著的藥物之一。
“沒入醫保前，即使有慈善機構介入，為患者爭取優惠政策，像橙橙這樣首年的治療費用也高達55萬元。納入醫保后，首年治療的費用不超10萬元，大大減輕了患者的負擔。 ”陳萬金教授表示。

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附一醫院為多例脊柱側彎SMA患者順利完成鞘內注射諾西那生鈉
“每一個小群體都不應該被放棄”正變成溫暖的現實
2021年12月， “每一個小群體都不該被放棄。 ”國家醫保局談判代表張勁妮在國家醫保目錄藥品談判現場的這句話，擲地有聲。
近年來，國家高度重視包括罕見病患者在內的所有參保人員醫療保障工作。除了SMA ，血友病、肺動脈高壓、多發性硬化、特發性肺纖維化、亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側索硬化、原發性肉堿缺乏癥、C型尼曼匹克病、早發性帕金森等罕見病用藥也逐漸納入了醫保目錄，并通過準入談判大幅下降藥價。

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此外，省醫保局還多措并舉推動罕見病藥品在我省落地。
首先是將罕見病藥品都納入我省“雙通道”管理藥品范圍，在定點零售藥店符合我省“雙通道”管理規定的購藥費用納入醫保報銷。
其次，省醫保局相關負責人介紹，我省還將近年國家談判藥品中包含諾西那生鈉在內的罕見病藥品，都納入了單列門診統籌支付藥品范圍，患者不需住院，在門診就醫購買該類藥品產生的醫療費用也納入醫保統籌基金支付范圍。
與此同時，福建省醫保局還積極助力罕見病患者在參保地就地就近治療用藥，避免異地就醫增加個人負擔。