封面新聞采訪人員周家夷
5月31日上午11點 , 四川大學華西第二醫院小兒血液科移植倉里 , 成都男孩彬彬(化名)靜靜地躺在病床上 , 身旁一袋鮮紅的臍帶血造血干細胞緩緩流入他的體內 。 患有重型β-地中海貧血的彬彬為了這一刻 , 苦苦等待了12年 。

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四川臍血庫工作人員為彬彬復蘇臍帶血造血干細胞
剛出生就查出患重型β地貧12年全靠輸血為生
彬彬媽媽劉女士說 , 2010年 , 孩子出生幾個月了但臉色非常蒼白 , 她以為是營養不良 , 就帶孩子到醫院檢查 , 結果卻讓人目瞪口呆 , 彬彬被查出患有重型β-地中海貧血 。
據了解 , 地中海貧血是一種基因缺陷引起的遺傳性溶血性疾病 , 據估計全球每年有60000多名嬰兒出生時患有地中海貧血 。 這種病一般分為輕型、重型和中間型等 , 患者常年受鐵過載或慢性貧血等引起的并發癥困擾 , 其中重型地中海貧血的患者 , 通常在嬰幼兒期就出現嚴重的貧血、黃疸、發育異常、特殊面容、骨骼改變等 。 輸血祛鐵、藥物等都無法根治 , 基因治療尚處于臨床試驗階段 。
醫生告訴劉女士 , 最理想的治療方法是異基因造血干細胞移植 。 據了解 , 造血干細胞移植需要進行HLA配型 , 就像一把鑰匙開一把鎖一樣 , 沒有血緣關系的配型成功率非常低 , 但由于劉女士夫婦配型都不合適 , 近幾年中華脊髓庫里也沒有找到適合的造血干細胞 , 彬彬只能暫時依靠輸血祛鐵維持 , 這一治就是12年 。 但輸血并非長久之計 , 劉女士希望彬彬像“普通”的小朋友一樣 , 開開心心上學、放學 , 健康地生活 , 移植迫在眉睫 。
弟弟臍帶血為他帶來希望
“生弟弟之前我們就知道臍帶血了 。 ”劉女士說 , 醫生告訴他們 , 同胞兄弟姐妹有四分之一的概率全相合 , 是所有來源的造血干細胞中全相合概率最高的 , 如果愿意再生一個 , 可以考慮保留下臍帶血 。

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四川臍血庫工作人員將復蘇完成的臍帶血交給醫生
據了解 , 臍帶血是新生兒娩出、臍帶結扎并斷離后殘留在臍帶和胎盤中的血液 , 是造血干細胞三大來源之一 。 根據國家衛生健康委發布的《造血干細胞移植技術管理規范(2017版)》 , 臍帶血造血干細胞移植技術現已應用包括白血病、再生障礙性貧血、地中海貧血、淋巴瘤等11大類疾病的治療 。 同時 , 在再生醫學方面 , 隨著基礎研究的不斷深入 , 目前臍帶血回輸治療腦癱、自閉癥 , 臍帶血來源的CAR-T免疫細胞治療等研究項目也在進行中 。
在產科醫生確認腹中是健康寶寶的情況下 , 2020年1月6日 , 劉女士在成都市青白江區人民醫院產下彬彬的同胞弟弟 。
十分幸運 , 弟弟的HLA配型與哥哥10個點位全相合 , 苦等12年 , 彬彬終于等到了希望 。 四川大學華西第二醫院的醫生為彬彬制定了外周血造血干細胞聯合臍帶血造血干細胞進行移植的方案 。
如果順利 , 過不了多久 , 彬彬就可以出院回家走進初中校園了 。

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