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有藥用和用得起同等重要，罕見病醫療保障困局亟待解決

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本文轉自：新民網
有藥用和用得起同等重要，罕見病醫療保障困局亟待解決
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與其他常見病相比 ， 國內罕見病患者的求醫之路頗為曲折 ， 探索罕見病用藥保障之路任重道遠 。 大多數罕見病都是遺傳病 ， 藥品不僅少而且特別貴 ， 患者背負著多重負擔 ， 包括疾病本身帶來的痛苦、確診以后沒有藥的絕望、國外有藥國內沒藥的等待 ， 以及藥物進來以后用不起的困境 。
在日前舉行的“罕見病醫療保障探索圓桌討論會”上 ， 國內十多位罕見病領域臨床、藥學、藥物經濟學、醫保、政策研究專家及患者代表就破解我國罕見病醫療保障困局進行了深入探討 。
近年來 ， 國家大力推進罕見病防治事業 ， 出臺了一系列如罕見病新藥的加速審批上市、醫保準入和臨床使用的政策 ， 提升了國內罕見病患者對創新藥物的可及性 ， 但部分高值罕見病用藥依舊未被納入基本醫保支付范圍 。 對于罕見病患者來講 ， 有藥用和用得起同等重要 。 醫保作為患者最基本的醫療保障 ， 臨床醫生和患者均強烈希望罕見病能有更多好藥、新藥進入醫保目錄內 。
以脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物為例 ， 北京協和醫院神經科副主任醫師戴毅介紹 ， 目前已有不同疾病修正治療藥物可供選擇 。 作為首個靶向RNA的口服小分子藥物 ， 利司撲蘭口服溶液小分子可穿透血腦屏障 ， 同時提高中樞神經系統與外周組織的SMN蛋白 ， 臨床試驗結果顯示對于1型患者 ， 可明顯延長無事件生存期 ， 保持吞咽功能 。 對于2/3型患者 ， 利司撲蘭可以保持和改善患者運動功能 ， 提高患者生活獨立性 ， 減輕照護者負擔 。 從臨床角度 ， 利司撲蘭口服溶液的出現具有重要的里程碑意義 。
【有藥用和用得起同等重要，罕見病醫療保障困局亟待解決】利司撲蘭口服溶液為1類創新藥 ， 于2021年6月17日獲批于我國上市 ， 適應癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA） 。 截至目前 ， 利司撲蘭口服溶液尚未納入我國醫保目錄 。 2022年醫保目錄調整工作啟動在即 ， 一些罕見病藥通過主動提前降價的方式 ， 來尋求進入醫保目錄的機會 ， 利司撲蘭就是其中之一 。
全球范圍內 ， 已有許多發達國家和發展中國家已將罕見病納入公共治理范疇 。 復旦大學公共衛生學院胡善聯教授表示 ， 從歐美發達國家的經驗中可以看到 ， 對于罕見病管理而言 ， 分階段、逐步推進的國家計劃尤為重要 。
北京醫院藥學部首席專家胡欣教授表示 ， 罕見病藥物價格普遍較高 ， 獲得醫保支持 ， 將會大大減輕患者家庭的經濟負擔 ， 極大提高藥品的可及性 。 對于罕見病的用藥需求和保障 ， 應該給予同等關注并保持動態管理 ， 實現療效與價格間的有效平衡 。