RET抑制劑普拉替尼（BLU-667）治療肺癌新適應癥國內獲批！基因|甲狀腺

2023年6月26日，國家藥品監督管理局（NMPA）官網最新公示，基石藥業的選擇性RET抑制劑普拉替尼（Pralsetinib）新適應癥上市申請已獲得批準。此次的適應癥為：用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療。
此前， 2020年9月4日，美FDA已批準普拉替尼用于治療晚期RET融合陽性NSCLC成人患者。
2021年3月24日，中國國家藥監局（NMPA）已批準普拉替尼上市申請，用于既往接受過含鉑化療的RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者的治療。
2022年3月14日，中國國家藥監局（NMPA）已批準普拉替尼，用于治療晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）和RET融合陽性甲狀腺癌(TC）患者。
普拉替尼是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑。在肺癌領域， EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。 RET融合是近年來發現的肺癌驅動基因，在NSCLC中RET融合患者約占1%-2% ，常見于不吸煙的年輕人群。

商品名：Gavreto（普吉華）
通用名：Pralsetinib（普拉替尼）
代號：BLU-667
靶點：RET
廠家：Blueprint Medicines
美國首次獲批：2020年9月4日
中國首次獲批：2021年3月24日
獲批適應癥：非小細胞肺癌（中國）、甲狀腺癌（中國）、甲狀腺髓樣癌（中國）
規格：100mg
推薦劑量：400mg ，每日一次，空腹口服。如果漏服，可以補服，下次服藥仍按照原間隔時間。如果服藥后發生嘔吐，不可補服，下次服藥仍按照原間隔時間。
儲存條件：20°C 至 25°C貯藏
臨床數據
2022年12月，基石藥業在歐洲腫瘤內科學會亞洲峰會（ESMO Asia）上公布了ARROW研究的新數據。
該研究是一項全球性I/II期臨床研究，旨在評估普拉替尼（400mg）在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。
數據截止為2022年3月4日，共納入了68例晚期RET融合陽性NSCLC患者。其中包括37例既往接受過鉑類化療和31例未接受過系統性治療的患者。
研究結果顯示，在既往接受過鉑類化療的患者（n=33）中，確認的客觀緩解率（ORR）為66.7% 包括1例完全緩解（CR）和21例部分緩解（PR）；疾病控制率（DCR）為93.9% 。
在未接受過系統性治療的患者（n=30）中， ORR為83.3% 包括2例CR和23例PR；DCR為86.7% 。
在安全性方面，普拉替尼耐受性良好，整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。
小結
該研究結果顯示，普拉替尼在RET融合陽性NSCLC中國患者中具有快速和持久的抗腫瘤活性，且沒有發現新的安全性信號。
參考來源：
https://www.nmpa.gov.cn
https://www.cstonepharma.com
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