1. 首頁 > 生活雜燴 > 健康養生 > >

腫瘤|創新免疫治療藥物那昔妥單抗在博鰲完成首例患者用藥

央廣網上海8月16日消息近日 ， 復旦大學附屬兒科醫院血液科副主任錢曉文開出中國內地首張DANYELZA（那昔妥單抗）處方 ， 一名2歲患兒在海南省婦女兒童醫學中心樂城分院成為中國內地首例使用人源化抗GD2單抗治療神經母細胞瘤的患者 。 作為神經母細胞瘤治療領域一款備受期待的免疫治療創新藥物 ， 那昔妥單抗為我國復發難治性高危神經母細胞瘤患者帶來了新選擇 。
神經母細胞瘤是最常見的兒童腫瘤之一 ， 占所有兒童腫瘤的8%~10% ， 素有“兒童腫瘤之王”之稱 。 其發病部位常見于腎上腺、頸部、胸部、腹部以及盆腔的神經組織 。 由于原發部位隱匿、易轉移等特點 ， 不僅早期診斷困難且約一半患兒確診時即處于高危狀態 。 即使經過綜合治療 ， 高危神經母細胞瘤患兒的預后仍較差 ， 長期生存率不足50% 。 高危患兒亟需更有效的治療手段 ， 提高長期生存率 。
【腫瘤|創新免疫治療藥物那昔妥單抗在博鰲完成首例患者用藥】復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科帶頭人、復旦大學附屬兒科醫院海南分院（海南省兒童醫院）院長翟曉文表示 ， 除了手術、化療、放療、干細胞移植等治療手段外 ， 國內用于治療高危神經母細胞瘤的方法和藥物有限 ， 患兒仍有很高的復發風險 ， 遠期的治療效果和生存不盡如人意 。 隨著免疫治療藥物在國際上的應用 ， 這類患兒的遠期生存率確實有了實質性的改善 。
復旦大學附屬兒科醫院黨委副書記、腫瘤外科主任董巋然表示 ， 那昔妥單抗一項中國人群占比50%的國際多中心臨床研究（包含22例患者）的試驗數據顯示：在接受那昔妥單抗聯合粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）治療的復發或難治性高危神經母細胞瘤患者中 ， 68%（15/22）的患者對治療表現為完全或部分緩解（客觀緩解率 ， ORR）——其中 ， 59%（13/22）的患者實現了完全緩解；9%（2/22）的患者腫瘤縮小了50%以上 。
據介紹 ， 自2020年9月海南省婦兒中心在博鰲樂城國際醫療旅游先行區設立國際合作部暨樂城分院以來 ， 依托博鰲樂城的先行先試政策 ， 已在婦女兒童醫學、罕見病等領域開展特許藥械使用及真實世界數據研究等創新工作 。
那昔妥單抗是全球首款獲批的人源化神經節苷脂 GD2單克隆抗體 ， 通過靶向高表達于神經母細胞瘤的 GD2 起效 。 其創新之處在于 ， 結合腫瘤細胞表面的GD2 后 ， 那昔妥單抗可引起抗體介導的細胞毒性反應并激活補體系統 ， 從而殺傷腫瘤 。
公開資料顯示 ， 在2020年11月獲 FDA 加速批準之前 ， 該藥曾獲得 FDA 授予的優先審批資格、突破性療法認定以及孤兒藥資格 。 在國內 ， 賽生藥業與其原研藥企Y-mAbs Therapeutics達成獨家授權許可協議 ， 獲得了那昔妥單抗在大中華地區的獨家合作開發和商業化權利 ， 并在博鰲樂城率先落地這款創新的免疫治療藥物 ， 惠及國內神經母細胞瘤患兒 。