Zolgensma于2021年10月21日正式獲得中國藥監局臨床申請受理 。 這令兩家同行企業頗有忌憚 。

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2021年12月 ， 諾西那生鈉參與醫保談判 ， 從70萬一針降至3.3萬元 ， 不能不說有阻擊諾華和羅氏的意味；羅氏的利司撲蘭今年也在山東等地主動申請降價 ， 積極布局進入醫保 。
如今出現的致死事件 ， 可能會影響到Zolgensma的批準進程 。
客觀的說 ， Zolgensma所用的腺病毒載體（AAV）基因療法本身就存在爭議 。 這款藥上市后不久 ， 原研方AveXis公司就向FDA披露過 ， 該基因療法存在部分數據操控問題 。
同行企業的AAV基因療法也不安生 。 2021年9月 ， 安斯泰來宣布暫停其AAV基因藥物AT132治療X連鎖肌管性肌?。╔LMTM）的臨床試驗 ， 因為該藥造成了四名患者的死亡 ， 這四名患者均出現了肝臟問題 。
同樣在去年 ， 美國基因療法公司AdverumBiotechnologiesInc.暫停了其AAV基因治療藥物ADVM-022用于治療糖尿病性視網膜病變黃斑水腫的臨床試驗 ， 原因為患者對該療法出現了嚴重不良反應 。
精準治療是現代醫學的發展方向 ， 尤其是面向罕見病的研發 ， 更是許多企業的偏愛 。 但所有新鮮領域都需要試錯與探索 ， 當失敗、死亡等藥物發展過程中難免的情況出現后 ， 市場該如何看待探索和失利 ， 這事關罕見病新藥研發的未來 。

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撰稿｜煙酰胺
編輯｜江蕓賈亭
運營|廿十三
插圖|視覺中國
#AAV基因療法##全世界最貴的藥#

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