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1400萬元的天價藥，已導致兩兒童死亡

健康知識養生常識

8月11日 ， 諾華公司發布消息稱：其用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因治療藥物Zolgensma致兩名兒童死亡 ， 死亡原因為急性肝功能衰竭 。 這是這款“神藥”首次出現這種事故 。
Zolgensma被譽為“全世界最貴的藥” ， 人均治療費用近210萬美元 ， 折合人民幣1400萬元 。 2019年5月在美國上市后 ， 因為主打治療SMA“一針見效” ， 所以諾華一直認為高定價有合理性 。
目前 ， Zolgensma已在中國開展臨床試驗 ， 并未上市 。 上述兩起致死事件分別發生在俄羅斯和哈薩克斯塔 ， 兩國也并未允許Zolgensma上市 。
諾華公司對健識局表示：“兩病例均是在當地衛生部門允許的方式下進行使用的 。 其中 ， 中亞的病人是通過哈薩克斯坦的一個早期可及性計劃接受治療 。 ”
針對Zolgensma在中國的進展 ， 諾華對健識局表示：相關臨床試驗在按計劃推進中 。
曾預警不良反應,正在中國做臨床
據諾華公示 ， 上述兩位患兒均因急性肝功能衰竭死亡 ， 死亡時間是使用Zolgensma約5-6周后 ， 在開始減少皮質類固醇后約1-10天時 。
對此 ， 諾華公告表示：肝衰竭是臨床上的安全性事件 ， 但它并非是一個新的安全性信號 。
Zolgensma其實不是諾華原創的 ， 而是2018年4月花87億美元收購AveXis公司獲得的一款產品 。 但自上市以來 ， 這款藥一直深處爭議之中 。
據了解 ， Zolgensma主要用于治療2歲以下的罕見病SMA患者 。 但在FDA官網公布的藥品說明書上 ， Zolgensma被列了一處黑框警告：該藥物可能導致急性嚴重肝損傷、急性肝功能衰竭和轉氨酶升高 。
在Zolgensma出現之前 ， 治療SMA最貴的藥物就是曾經70萬一針的“天價藥”諾西那生鈉 。 但諾西那生鈉需要每年注射 ， Zolgensma則是“一針管終生” ， 雖然售價高達210萬美元 ， 但要是真的能一勞永逸 ， 還是有不少患者愿意掏錢的 。
自2019年登陸美國市場后 ， Zolgensma先后在歐盟和日本等40多個國家和地區獲批上市 ， 用藥患者總數超2300名 。 2021年 ， Zolgensma的全球銷售額約為14億美元 ， 同比上漲47% 。
在此之前 ， 從沒有發生過因使用Zolgensma而引發肝功能衰竭死亡的病例 。
【1400萬元的天價藥，已導致兩兒童死亡】死亡事件發生后 ， 諾華立即與衛生當局進行溝通 ， 更新Zolgensma的產品標簽 ， 明確說明該藥曾發生過致命性急性肝衰竭事件 。 但同時表示 ， 其仍舊堅信Zolgensma的總體安全性/療效狀況良好 。
不過 ， 諾華已經做好了最壞的準備 。
諾華方面稱 ， 已通知有Zolgensma在售的所有國家和地區的衛生當局 。 未來可能會影響到藥物在全球的推廣應用 。
在中國 ， Zolgensma在今年4月份開啟了Ⅲ期臨床試驗；7月初 ， 該藥物擬用于治療SMA的適應癥被納入突破性治療藥物之列 。 諾華方面稱：相關臨床試驗在按計劃推進中 。
1400萬元的天價藥，已導致兩兒童死亡
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罕見病新藥的兩難,為了療效只能冒險？
2021年醫保談判中 ， “70萬一針”的天價藥被砍到3.3萬元 ， 不少患兒家長從那時候起就對Zolgensma進入中國充滿期待 。
脊髓性肌萎縮癥是一種高致殘性、高致亡性的嬰幼兒“頭號殺手” ， 于2018年進入第一批罕見病目錄中 。 目前全球僅有三款藥物可用于治療該?。翰辰〉闹Z西那生鈉、羅氏的利司撲蘭以及諾華的Zolgensma 。
相對來說 ， Zolgensma最貴 。 因為該藥從基因療法入手 ， 使用AAV載體 ， 將患者缺乏的SMN1基因注入其體內 ， 并使之產生正常的SMN1蛋白 。 所以理論上 ， 這款藥只需用一次 。 而另兩款藥物都需要長期連續用藥 。