“史上最貴的藥”在華獲批臨床，藥物達1300萬一針，為啥要這么高 _健康小知識

人類都離不開生老病死的自然規律，但是天價藥物是極少數的存在，目前已經有全球三款天價的SMA藥物齊聚中國市場，人們似乎還不知道所謂天價意味著什么，當聽說史上最貴的藥物達到了1300萬一針，任憑誰聽到都要大吃一驚，而且這些藥物已經在華獲得批準臨床使用了，人們不禁好奇，這是什么神仙藥物，為什么要這么高的天價？

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SMA是脊髓性肌萎縮癥的簡稱，在2021年年末已經被納入了醫保藥物的名錄當中了，諾華藥物生產的這種創新藥物，目前已在我國通過了臨床申請許可。
目前治療SMA的藥物，主要是采取一種基因療法，能夠給人類提供基因副本，達到復制失去的運動功能的效果，從而讓人類的運動能力得以恢復，簡單來理解大致就是這個意思，但是在實際實踐中，是非常復雜的一種醫學手段才能實現的，全球首個SMA精準靶向治療藥物就是諾西那生鈉注射液。

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當注射到人體里的基因蛋白，能夠阻止病情的發展，從而讓健康的基因副本開始替代失去的基因功能，這種療法讓原本沒有希望的患者，真的有了重生般的可能，而且是治療這個病癥，在世界范圍內率先采用基因療法，對治療脊髓性肌萎縮癥進行高科技研發的企業。
這款藥物成功開發后，在海外的定價高達212.5萬美元，折算成人民幣超過1300萬元，這個價格絕對是天價，因為普通工人的工資，就算賺錢攢一輩子，都無法湊出一支藥的錢來，但是這種藥物根據病情不同，有的患者只需要注射一次就足夠產生療效了，不需要重復使用，有的患者是每四個月注射一次。

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讓患者欣慰的消息是，這種藥物納入醫保體系后，國家會負擔一大部分，個人只需要負擔一小部分，這樣一來，全球已經有幾十個國家都批準了這種新型藥物的臨床應用，為救治患者提供了新的康復希望。
現在關于這種藥物的三個品牌都已經獲得我國的臨床許可，分別是諾華、羅氏和渤健，其實在全世界范圍內，這三家企業研發的藥物是最先成功并通過了臨床試驗的，其它還有很多家都仍然處在研發階段，未來如果攻克這個類型藥物的企業多了，相信價格會有所變化。

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脊髓性肌萎縮癥非常可怕，能夠讓人出現進行性的衰退和無力，而且未成年的患者會出現很多發育問題，承受非常多的痛苦，此前一直無藥可用，眼睜睜看著患者運動功能緩慢地衰減直到消失，非常痛心和可怕。
現在終于有了有效的藥物進行治療，這是人類的福音，將會對該癥的患者帶來重生的希望和康復的可能。

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目前這種病癥的成因不明，但是很可能是遺傳基因缺陷導致的，而且在診斷過程中，很難早期發現和確診，因為無法進行及時的基因檢測，也為及早治療帶來了困難和壓力，因此帶來的誤診率是極高的，很多先天性嬰兒因為這個病癥，被誤診為腦癱，因此延誤治療甚至失去生命的病例都是出現過的。
針對這種極其難以治愈的病癥，全世界目前只有上面說過的三家企業推出的三款藥物得到了正規藥物的臨床許可，關于治療SMA患者的專用藥物，帶來了生的極大希望和康復的熱切期待。自從納入醫保之后，我國有十多個省份的醫院，幾十個患者已經得到該藥物的治療注射，現在藥物已經從70多萬元降低到了3萬多元，為患者減輕了極大的負擔。