漸凍癥患者蔡磊的“生死時速”( 二 ) _健康小知識

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和所有漸凍癥患者一樣，當無法通過醫院治療時，他們都會開啟自救模式。 /電影《我不是藥神》劇照
難道真沒有辦法救自己嗎？
蔡磊一開始也沒想著要搞漸凍癥新藥物研發，造藥只是他不得已而為之的最后一搏。現在回憶起來，蔡磊也說不清具體哪一件事或者哪一個時刻讓他決定賭一把——花上千萬元去推動漸凍癥藥物研發。
“漸凍癥的攻克在于科學家”
住院期間，蔡磊已經開始查看關于漸凍癥的文獻和國內外的研究進展，其實要看懂這些文獻需要非常高的醫學門檻。文獻里的很多專業名詞、簡寫字母，蔡磊開始根本就看不懂，比如TDP-43、STMN2、RNA ，他完全不知道是什么意思。
為了能與更多專家、醫生、科學家溝通，他前后買了70多本書，基本上相當于學了生物醫學的博士內容。半年后，蔡磊已經可以和很多專家正常交流。

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漸凍癥患者的肌肉會逐漸萎縮。 /蔡磊接受央視新聞采訪截圖
為了自救，蔡磊嘗試過很多方法。他先和北醫三院的樊東升團隊合作搭建完成“以患者為中心， 360度、全生命周期”的醫療科研大數據平臺。但是大數據解決不了問題，平臺也只是一種連接、一個工具，最終他還是要去找到解決問題的人。
蔡磊說：“很多人都誤以為漸凍癥的攻克在于醫生，其實藥物研發并不是醫生的主要職責，醫生協助科學家、藥企做臨床試驗推進藥物研發。 ”
蔡磊的妻子段睿，在北京大學醫學院讀書時，本科、碩士學的都是藥學，她告訴蔡磊，絕大多數醫生工作量高度飽和，主要精力在臨床診療，而不是藥物研發，臨床醫學和基礎研發不是一件事，從工作內容到教育體系，差異都非常大。
救蔡磊和所有病友生命的關鍵一環在于藥企。蔡磊拜訪了很多國內外的藥企，包括中大型關注神經退行性疾病的藥企，但現實是希望比較渺茫。

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救蔡磊和所有病友生命的關鍵一環在于藥企。 /電影《我不是藥神》截圖
一方面，很多大型藥企不愿意投資治療罕見病的藥品，它們市場小且研發艱難；另一方面，當前絕大多數在研管線研發的依然是微弱的延緩藥物，病人看不到救命的希望。在蔡磊找到藥企之前，人類對漸凍癥、阿爾茨海默病等神經退行性疾病已經投入了數千億美元，到目前為止，依然找不到有重大突破的藥物，藥企投資也非常謹慎。
藥企不行，他就再往前推，找科學家。經過對接，蔡磊發現科學家們對神經系統和腦科學的研究，可能會對漸凍癥有重大突破。蔡磊以自己20多年的打拼經驗判斷，關于漸凍癥的新藥研發并非完全沒希望，他決定利用自己的身份、人脈、資源等試一試， 2020年夏天，漸愈互助之家機構正式成立。
過去的兩年多來，蔡磊非常忙碌，每天要出去見很多人，但其實大多數時候他是在碰壁。來自科學家、藥研機構、藥企單位的質疑聲音非常多，如“你憑什么？”“你就是瞎胡鬧”等。很長一段時間內，蔡磊身邊的人都認為這件事可能性渺茫。

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過去的兩年多來，蔡磊非常忙碌，每天要出去見很多人，但其實大多數時候他是在碰壁。 /蔡磊接受中國新聞周刊采訪截圖
蔡磊不打算制藥，他試圖整合資源后推動漸凍癥藥物研發的可能。他將病人與藥企、科學家之間的關系比作電商模式（C2M）。他與藥企、投資人講商業邏輯與市場前景，與科學家討論漸凍癥藥品研發和轉化的可能性。