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治療|1300萬天價藥將國內上市！突破天花板，誰用得起“藥王”？

每個人的命運軌跡各不相同 ， 有人生下來就含著金鑰匙 ， 享受錦衣玉食的生活 ， 有人生下來就被宣判了“死期” ， 還沒好好感受世界的美麗 ， 就帶著遺憾離去 。
有人畏癌癥如虎 ， 但這世界上比癌癥更狠的罕見病數不勝數 。 罕見病特效藥就像是一道黑夜里的光 ， 看似希望 ， 但其照射的范圍卻很小很短 ， 能夠觸及這道光的人少之又少 。 1300萬一針的“藥王” ， 就像是這道光 ， 給患者帶來希望的同時 ， 也帶來了深深的絕望 。
史上最貴藥物：一針1300萬
“別的家庭一個孩子得SMA就會傾家蕩產 ， 我家兩個孩子都是這個病 ， 特效藥一年上百萬元 ， 怎么治得起?。俊?

治療|1300萬天價藥將國內上市！突破天花板，誰用得起“藥王”？
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來自廣東南雄的周麗哭訴著 ， 如果早點知道大女兒確診SMA ， 她說什么也不會把小女兒生下來受苦 。
SMA ， 中文名叫脊髓性肌萎縮癥 ， 屬于染色體隱性遺傳病 ， 臨床上比較罕見 ， 新生兒的發病率為1/6000~10000 。 人們常常將SMA和漸凍癥（ALS）混淆 ， 雖然兩者癥狀頗為相似 ， 但實際大不相同 。 用最通俗易懂的話來形容其區別就是：漸凍癥無藥可治 ， 但SMA已經不是不治之癥 。

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最近 ， 國家藥監藥品審評中心受理了諾華藥業在國內遞交的“OAV101注射液（Zolgensma）”臨床試驗 。 Zolgensma是目前全世界唯一一個被批準用于治療SMA的基因療法 ， 它能進入國內 ， 無疑是給中國的SMA患者帶來了希望 。
但很快 ， 還沒高興多久的SMA患者卻又被潑了一道涼水 ， 因為Zolgensma被稱為“制藥史上單價最貴的藥物” 。 據FDA披露的數據 ， 該藥定價在212萬美元（約合1300萬人民幣） ， 普通人即便是賣掉房子也湊不齊治療費用 ， 說是藥王一點都不為過 。
1300萬“藥王”！它配嗎？
SMA是嚴重的基因病 ， 患病的兒童通常在1歲內發病 ， 嬰兒在6個月以后運動發育遲緩 ， 獨立及行走均達不到正常水平 ， 大部分在2歲前就會夭折 。 對于需要治療SMA的家庭 ， 用藥是迫在眉睫的事情 。 那么 ， Zolgensma的治療效果 ， 是否對得起它1300萬一針的使用成本呢？
Zolgensma的上市 ， 開啟了SMA治療的新篇章 ， 毫無疑問是一項里程碑式的進展 。 該療法通過scAAV9載體經靜脈輸注將正常SMN1基因導入患者體內 ， 產生正常的SMN1蛋白 ， 從而改善運動神經元等受累細胞的功能 。

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Zolgensma的最大特點 ， 就是高效且安全 ， 一次性注射就能夠完成治療 。 據3期臨床試驗STR1VE數據表明 ， 使用Zolgensma治療后 ， 患者總生存率為95% ， 86%患者年齡為10.5月齡 。 Zolgensma治療顯著改善了SMA患者的運動能力 ， 治療3個月后 ， 其CHOP-INTEND評分平均升高11.8 ， 獨立坐立站立等指標有一定程度改善 ， 并且其有效性持續時間是長期的 。
而在成本上 ， Zolgensma研發費用也是極其高昂 。
Zolgensma原先屬于美國基因治療創業公司AveXis ， 諾華藥業為了獲得 Zolgensma ， 花費了87億美元來收購AveXis 。

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并且 ， Zolgensm還采用了Regenxbio公司NAV基因輸送技術平臺中的AAV9 ， 他們要為此支付高昂的費用 ， 當Zolgensma銷售額達10億美元時 ， 諾華藥業則需要支付8000萬美元 。
高昂的研發成本 ， 以及優異的治療效果 ， 注定了Zolgensma高不可攀的天價 ， 如果一昧的要求藥企降價 ， 這或許不太公平 。 但對于等藥救命的SMA患者來說 ， Zolgensma每降價一點 ， 就意味著更多人的獲救 。