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治療|1300萬天價藥將國內上市！突破天花板，誰用得起“藥王”？( 二 )


普通人還有希望用上Zolgensma嗎？
從首款Zolgensma療法獲準上市 ， 其至今已在40多個國家獲批 。 根據諾華的財報 ， 僅在2020年 ， Zolgensma的銷售額就達到9.2億美元 ， 同比增長151% 。 而在今年上半年 ， Zolgensma的銷售額就達到6.34美元 ， 預計今年就能邁入“10億美元俱樂部” 。
快速增長的銷售額 ， 意味著Zolgensma正在快速回本 。 如果在國內的臨床試驗進展順利 ， Zolgensma獲批上市后很有可能進行一定范圍內的降價 ， 以薄利多銷的形式快速盈利 。

治療|1300萬天價藥將國內上市！突破天花板，誰用得起“藥王”？
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國外的專利藥品進入內地市場 ， 主動降價進行薄利多銷的案例屢見不鮮 。 例如曾經在歐美地區叫價4萬的“Wlnad”類物質衍生物 ， 在被生物企“萊特維健”引入內地后 ， 就主動降價四十倍 ， 一度沖上京東熱門被人們“熱議” 。
“WLnad”類物質曾在西班牙國家癌癥中心的研究中 ， 被證明能夠預防癌癥甚至逆轉早期癌變 。 在國內清華大學鄧海騰教授的研究中 ， 也發現其激活線粒體 ， 干預肝纖維化 ， 延長夀命 ， 降低患癌幾率、緩.解癌癥的作用 。 其引進降價是非常典型的一個案例 ， 除此之外 ， 還有120萬抗癌藥降價的案例可以借鑒 。
今年6月 ， 國內首款CAR-T細胞療法阿基倫賽注射劑獲批上市 ， 被曝出使用成本為120萬一針 。 其使用的是海外CAR-T療法Yescarta的技術 ， 對比Yescarta在海外的37萬美元定價 ， 阿基倫賽注射液是主動降了將近一半的售價 。

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對于SMA患者來說 ， 基因缺陷是天生的不幸 。 但對比像漸凍癥等無藥可治的罕見病 ， SMA患者卻是比較幸運的 ， 因為他們有藥可治 ， 可以治就意味著希望 。 隨著社會對罕見病的愈發關注 ， 相信會有更多的SMA患者看到希望 ， 也相信會有更多的罕見病能被攻克 。
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