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FDA官方分析：近15年新藥獲批中加速通道的使用｜全球監管動態

健康知識養生常識

▎藥明康德內容團隊編輯
美國FDA可以使用4個項目加快藥物上市的速度 ， 它們包括加速批準（acceleratedapproval） ， 突破性療法認定（breakthroughtherapy） ， 快速通道資格（fasttrack） ， 和優先審評資格（priorityreview） 。 同時 ， FDA可以授予治療美國患者數少于20萬的疾病的在研療法孤兒藥資格（orphandrugs） ， 促進其開發 。 日前 ， 美國FDA的研究人員發表論文 ， 首次對這些項目的使用和它們對新藥批準的影響進行了評估 。 研究發現 ， 獲批新藥在過去近15年中使用這些加速通道的比例大幅度增加 ， 這一趨勢很可能繼續延續 。
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在這項研究中 ， 研究人員對2008~2021年美國FDA藥物評價和研究中心（CDER）的581項創新適應癥的批準進行了分析 ， 這些批準包括對首個新藥申請（NDA）和生物制品許可（BLA）的批準 ， 也包括針對新適應癥的補充新藥申請（sNDA）和補充生物制品許可（sBLA）的批準 。
分析結果顯示 ， 使用至少一種加速通道獲批的適應癥申請的比例從2008年的42.3%提升到2021年的74.5% 。 除了2009和2010以外 ， 從2008年到2021年 ， 每年都有超過50%的生物制品使用至少一種加速通道 。 按照孤兒藥和非孤兒藥區分 ， 可以看出加速通道使用頻率的增長主要由非孤兒藥驅動 。
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▲2008~2021至少使用一種加速通道的獲批申請比例（圖片來源：參考資料[1]）
按照治療領域對獲批的申請進行分類 ， 可以看出有些治療領域對加速通道的使用尤為頻繁 。 比如 ， 92.7%的癌癥適應癥和94.4%的傳染病適應癥使用了至少一種加速通道 。
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▲不同領域的獲批申請使用不同加速通道的數據（圖片來源：參考資料[1]）
2008年~2021年 ， 總計82項適應癥獲得加速批準 ， 其中79.3%屬于抗癌藥物 。 腫瘤學適應癥的批準中 ， 加速批準的比例達到43.3% ， 而非腫瘤學適應癥的批準中 ， 這一比例只有3.5% 。 同時 ， 在獲得加速批準的申請中 ， 85.4%獲得孤兒藥資格 ， 其中78.6%為腫瘤學藥物 。 這體現了在腫瘤學領域 ， 通過生物標志物不斷對患者細分 ， 開發精準療法的研發趨勢 。
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▲獲得加速批準的獲批申請數據（圖片來源：參考資料[1]）
研究作者指出 ， 這些結果顯示 ， 加速通道的使用是推動新藥上市過程中重要的一環 。 獲得孤兒藥資格的藥物更有可能有資格使用其它加速通道 ， 為具有重大未竟醫療需求的罕見病患者及時獲得療法提供了幫助 。
展望未來 ， 研究人員表示 ， 對加速通道的使用有望繼續增加 。 因為在過去30年中 ， 獲得孤兒藥資格的在研藥物數目提高了4倍 ， 這意味著 ， 更有可能使用加速通道的藥物基數顯著增加 。 孤兒藥數資格數目的上升主要與符合孤兒藥資格的腫瘤學適應癥的上升相關 ， 此外 ， 符合孤兒藥資格的兒科適應癥（比如囊性纖維化、杜氏肌營養不良、鐮刀型細胞貧血癥等）也有顯著上升 。 在這項研究中 ， 85.4%獲得加速批準的申請獲得了孤兒藥資格 。 鑒于新藥研發中細分患者群體的趨勢 ， 未來可能有更多藥物獲得孤兒藥資格 ， 并且試圖通過加速批準上市 。
參考資料：
[1]Mongeetal.,(2022).UseofUSFoodandDrugAdministrationExpeditedDrugDevelopmentandReviewProgramsbyOrphanandNonorphanNovelDrugsApprovedFrom2008to2021.JAMANetwOpen,doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.39336
[2]NewJAMAstudydigsintotheriseofstackingFDA’sexpeditedprogramsanddesignationsfornewdrugs.RetrievedNovember4,2022,fromhttps://endpts.com/new-jama-study-digs-into-the-rise-of-stacking-fdas-expedited-programs-and-designations-for-new-drugs/