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氨酸銅|一個'藥神父親' 一場迫不得已的冒險自救

一個"藥神父親" 一場迫不得已的冒險自救
10月23日晚，徐偉的房間門半掩著，他的兒子正在輸液，幾百毫升的黃色液體正緩緩輸入徐灝洋頭上的靜脈中。輸液袋里裝著緩解他腦損傷的藥物。徐偉也并不愿意冒險，但作為一個父親，他沒有別的選擇，“如果有藥在你面前，能治你的孩子，你會不用嗎？”他反問。
最近一段時間，每天都有媒體和電影制作公司拜訪徐偉，他被看作是傳奇人物，是“藥神父親”。各方的幫助也找到他，三家基因公司、一家細胞公司和一家醫院向徐偉拋出了橄欖枝?！澳呐聻蟋F在死了，他也沒有白來這一趟。他生命的意義就是讓社會看到罕見病這個群體?！毙靷フf。
過去一年多的時間里，徐偉一直在學習治療兒子罕見病的理論知識，研制藥物，他相信過去的每一步都沒做錯，接下來的步驟也清晰可見。從組氨酸銅、伊利司莫銅，到干細胞療法、基因替代和基因編輯治療，他試圖翻越的山峰越來越陡峭，而眼下他涉足的更是醫學上的險峰。
在徐偉的計劃中，兒子的下一步治療，要通過基因替代來完成——即將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達到治療目的。徐偉說，如果順利的話，兒子將在今年年底進行基因替代的臨床試驗，成為全國首例Menkes綜合征接受基因治療的病例。
“藥神父親”
兩歲的小灝洋在奶奶懷里喝水，因為尿路感染，連在他身上的導尿管里，充滿了白色的絮狀物，徐偉說這是“細菌的尸體”。小灝洋的體重現在不到8公斤，比起同齡的孩子，他身體小、耳朵大，頭軟趴趴地搭在奶奶的臂彎里。由于呼吸不暢，小灝洋喘氣時常常會伴隨著響亮的呼嚕聲。
自從8個月時確診罕見病Menkes（門克斯卷發綜合征）以來，小灝洋的體重一直在降低。這是一種罕見的先天性銅代謝異常疾病——由于銅在腸膜吸收后，從粘膜細胞向血液轉動過程障礙，使體內銅酶活性降低，引起機體發育和功能障礙?；純撼錾鷷r正常，多在2至4個月開始出現癥狀，典型癥狀包括頭發卷曲、生理功能退化、精神發育遲緩、血液中銅水平低。
目前尚無Menkes病例活過4歲，患兒平均19個月死亡。被抱在懷里的小灝洋眼睛烏溜溜地轉著，興奮時小腿會一伸一伸地蹬，奶奶稱，小灝洋最近比之前要精神。在她看來，小灝洋的“好轉”可能與干細胞治療有關。
六七月份的時候，一家在北京的干細胞公司為他注射了干細胞——從脊椎輸入，進入大腦。干細胞治療是指把健康的干細胞移植到患者體內，以達到修復或替換受損細胞或組織，從而達到治愈的目的。目前，我國干細胞療法處在臨床試驗階段。
因為承擔不起高昂的價格，徐偉自己動手培育干細胞，用人血小板裂解物做培養基，“細胞長得飛快，175（毫升）的瓶子加25毫升，一天就長滿了。”
10月19日晚上，他開始在自己身上做試驗。右手給左手打針不是一件簡單的事，徐偉在左手手背上扎了三針才扎進去。一邊打針一邊量體溫，“大著膽子來了一次，心都是慌的?！笔潞笮靷ソo好友打電話傾訴，“我怕有細菌感染，打進去就敗血癥了?！彼犝f如果細胞中有細菌的話，注入人體后幾分鐘就會發燒。
“我本來想給一半，后來看看也沒什么反應，6000多萬單位細胞，我就干脆全部給了?！币淮涡宰⑷?，徐偉沒有感到不適，但要檢測新細胞在體內真正起效還需要三至五天。他回想制備過程中的每個細節，“應該沒有問題，接種培養液上清的血培養瓶也沒有報陽?！?br /> 這是他在藥物研究的路上邁出的新的一步。在以往的嘗試中，他成功制作了組氨酸銅、伊利司莫銅，甚至在基因替代藥物的測試中，也有了正向反饋。最近一段時間，每天都有媒體和電影制作公司拜訪徐偉，他被看作是傳奇人物，是“藥神父親”。