“不少創新藥上市后仍然需要大量的真實世界數據來驗證安全與療效 。 ”華中科技大學同濟醫學院高級經濟師陳昊表示 ， 所謂“同情用藥” ， 就是由廠家直接提供臨床研究的用藥 ， 同時對愿意參與臨床研究的患者不能收取任何費用 ， 這樣可以省去中間環節的費用 ， 為患者用藥提供一種可能 。
也有業內人士建議 ， 可以通過探討研究高值藥品的階梯價或稱財務分擔機制 ， 即對購買一千支、一萬支設置不同的價格檔位 ， 或者劃定某些顛覆性創新高值藥品的醫保支付定額 ， 而不是無差別“劃線” ， 從而增強高值“孤兒藥”的可及性 ， 在不過多增加醫保負擔的情況下 ， 鼓勵藥企努力開發創新藥物研發 。
“每一個小群體都不應該被放棄 。 ”正如國家醫保局談判代表張勁妮在醫保談判現場所說 ， 人民健康至上 ， 中國醫保努力守護每一名參保人的健康底線 ， 這是不放棄任何一名患者的決心 ， 更是一個國家對生命的尊重 。
隨著國家醫保藥品目錄動態調整機制的逐步建立 ， 對藥品常規準入和談判準入的規則也逐漸明確 ， 在兼顧患者需求和醫保基金承擔能力的同時擴大普惠性 ， 將成為醫藥改革破局中的“不破之底線” 。
（彭韻佳、龔雯、趙久龍/新華每日電訊）

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