美國食品藥品監督管理局|FDA批準lanadelumab-flyo用于兒童遺傳性血管性水腫預防兒童健康

文章圖片

據武田制藥2月3日宣布，美國FDA已批準其補充生物制品許可申請，以擴大TAKHZYRO(lanadelumab-flyo)的使用范圍，用于預防2歲至12歲以下兒童患者的遺傳性血管性水腫發作。

在獲批之前，唯一獲批的針對6至12歲以下兒童的常規預防治療方案要求每三至四天給藥一次，而2至6歲以下的遺傳性血管性水腫兒童沒有獲批的預防治療。
該單克隆抗體此前于2018年在美國獲批用于成人和12歲及以上的兒童患者。該公司在新聞稿中指出，隨著適應癥的擴大， lanadelumab-flyo是成為首個被批準用于6歲以下遺傳性血管性水腫兒童的預防性治療。

此次批準得到了一項包括12歲至18歲以下患者的3期HELP研究療效數據外推的支持，和其他藥代動力學分析顯示成人和兒童患者之間的藥物暴露相似，以及來自一項針對21名2歲至12歲以下遺傳性血管性水腫患者的非盲3期SPRING研究的安全性和藥效學數據。
SPRING研究的主要目的是評估Takhzyro的安全性和藥代動力學。研究中最常見的治療相關治療引發的不良事件為注射部位疼痛(29%)、注射部位紅斑(14%)、注射部位腫脹(5%)、給藥部位疼痛(5%)和注射部位反應(5%) 。遺傳性血管性水腫發作的預防作為次要目標進行衡量。
與初始相比， Takhzyro將兒科患者的遺傳性血管性水腫發作率平均降低了94.8% ，在52周的治療期間（N=21），從每月1.84次發作減少到0.08次發作。大多數患者(76.2% ， n=16)無發作，平均有99.5%的無發作天數。這些療效結果來自一項非盲、非對照試驗，且本研究并非為統計假設檢驗而設計。從這些數據中得出任何結論都需要進一步的驗證性研究。
【美國食品藥品監督管理局|FDA批準lanadelumab-flyo用于兒童遺傳性血管性水腫預防】目前，該藥物已在全球60多個國家上市，并得到穩健的臨床開發計劃支持，該計劃包括遺傳性血管性水腫中最大的預防研究之一，具有最長的積極治療持續時間。
參考來源：‘U.S. FDA Approves Takeda’s TAKHZYRO? (lanadelumab-flyo) to Prevent Hereditary Angioedema (HAE) Attacks in Children 2 Years of Age and Older’ ，新聞發布。 Takeda；2023年2月4日發布。
注：本文旨在介紹醫藥健康研究，不作任何用藥依據，具體用藥指引，請咨詢主治醫師。