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醫保|醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解( 二 )

口腔創傷種牙好口福全口咀嚼羅倩創口負重


中成藥中，1312項藥物中明確有“小兒”字樣的藥品有54項，占比4.12%；1273個西藥部分，明確有“小兒”“兒童”字樣的藥品有41項，占比3.22%。協議期內談判藥品部分，213個西藥中，明確有“小兒”“兒童”字樣的藥品有12個，占比5.63%；62個中成藥中，明確有“小兒”“兒童”字樣的藥品有2個，占比3.23%。
在企業層面，目前兒童藥企業的數量也成為行業發展的較大阻礙。國家藥品監督管理局（NMPA）數據顯示，在國內6000多家藥廠中，有兒童藥品生產部門的企業數量為30多家，而專門生產兒童藥品的企業只有10余家。
形勢漸好
自2011年8月至今，國家已經陸續出臺了超30項政策，涉及兒童藥研發，并印發有三批鼓勵研發申報兒童藥品的清單。《“健康中國2030”規劃綱要》中也提到，5歲以下兒童死亡率要從2020年的9.5‰降到2030年的6.0‰。
國家政策的大方向指引之外，實際上每個疾病領域的兒童藥研發情況并不相同，如預防性疫苗、呼吸、皮膚、眼科、耳科、感染科、代謝類、精神類疾病等領域，布局者較多，而腫瘤、罕見病等難度最大，僅有少數藥企在研發。
2月17日，兆科眼科公司已啟動一項硫酸阿托品滴眼液（NVK-002）用于延緩兒童近視進展的3期臨床試驗，計劃在中國境內入組526例患者。該滴眼液由兆科眼科從Nevakar公司引進。同樣以國外引進方式進行戰略布局的還有維晟藥業，主要有長效生長激素、罕見病治療藥品。
不同于涉及人群較多的眼科用藥、代謝類藥物，兒童腫瘤藥屬于罕見病，選擇引進或研發兒童腫瘤藥本就意味著沒有經濟效益，需要極大的勇氣。
“中國每年有3萬~4萬名兒童腫瘤患者，全球每年約有40萬人，兒童腫瘤患者一旦復發，治療方案將十分有限。在過去30年，單獨針對兒童腫瘤的藥物僅有個位數。不過，在2017年以后，先批成人適應證，再批兒童適應證，或者同時獲批兒童和成人適應證的藥物數量也在慢慢變多?！崩钪沃懈锌?，十年前，美國開始發力兒童腫瘤藥，現在中國也予以關注和重視，兒童藥的研發難度大，困難多，但中國有機會在這個領域實現突破，可以說，兒童腫瘤藥研發恰逢時機。
近幾年，關注兒童藥的人越來越多，行業形勢也在向好，但兒童藥短缺的狀態依舊存在。有關注兒童藥市場多年的業內人士告訴采訪人員，國內功能性藥物、治療屬性較強的兒童藥依舊不多。也有企業因受帶量采購政策影響，盈利能力降低，開始轉向兒童藥這塊空白市場的。
部分行業組織的線上線下交流也讓兒童藥領域的關注度越來越高。2020年8月成立的行業組織中國兒童藥物研發與產業化聯盟就通過多場專題研討會將關注兒童藥的一群人聚集在一起，推動了行業的整體發展。
多重挑戰
兒童藥的發展進程與患者人群屬性有很大關系，一定程度上加大了臨床試驗的難度。2021年11月10日，國家藥監局藥審中心發布《中國新藥注冊臨床試驗現狀年度報告（2020年）》，其中提到，受試者人群中，特定人群開展的臨床試驗相對較少，2020年在老年人群和兒童人群開展的臨床試驗分別為3項和33項，僅占全年試驗登記總量的1.4%。
臨床試驗效率等分析結果顯示我國兒科藥物臨床試驗占比較低、臨床試驗地域分布不均勻等挑戰。兒科藥物臨床試驗較少，主要為生物制品和化學藥，中藥較少，同時適應證主要為抗腫瘤藥物和疫苗。申請人對兒科藥品研發積極性不高可能與兒科藥物臨床試驗存在周期長、受試者招募困難、安全性風險高等因素有關。
具體來看，兒童人群藥物臨床試驗板塊顯示，含兒童受試者的臨床試驗為129項，占比為8.8%；按藥物分類分析，生物制品登記數量最多，為70項，其次為化學藥和中藥；按適應證分析，主要適應證領域分布為抗腫瘤藥物、預防性疫苗、皮膚和五官科等，生物制品和化學藥主要適應證分布大致相同，中藥主要為呼吸類藥物。僅在兒童人群中開展的新藥臨床試驗共登記33項，僅占新藥臨床試驗總體的2.2%。