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醫保|醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解( 三 )

口腔創傷種牙好口福全口咀嚼羅倩創口負重


有兒童醫院臨床試驗負責人告訴第一財經采訪人員，兒童藥的臨床試驗成本高，操作更為困難，有很多細節與成人藥不同。例如，有的兒童不會表達，且對身體的癥狀感知無法清晰量化。此外，兒童參與臨床試驗多為父母一同參與，但是有些服務做得并不好。
她提到，在兒童藥領域，還有太多臨床未被滿足的需求。除了藥物的有效性和安全性，藥物的給入方式、藥品的味道、藥品的劑量、用藥頻次等都需要更為精細，且有著很大的提升空間，而每一種改變及產品文號的獲得都需要必要的研究和對應注冊審批。
“臨床資源不足，質控不過關，缺乏基礎研究的團隊是主要問題。從醫研企協同的角度，醫生要和研究者一同研究?！蓖踅鸷f。
基于臨床試驗的現實難題，政策的支持將成為兒童藥研發最為關鍵的一環。國家為了讓民眾更快使用上新藥，在海南博鰲樂城先行區，可以把國外已經上市，國內未上市的藥品，通過真實世界數據研究來做案例收集，然后在國內審批上市。這樣的思路在兒童藥領域將發揮出明顯優勢。
李治中認為這個想法特別好，甚至對某些罕見病的治療將更為理想?！昂币姴〉难邪l如果按照傳統模式去做，性價比太低。真實世界數據會給藥企進一步降低難度，加速藥物可及。”
盡管他非常支持這樣的探索，但也提及了要面臨的挑戰。最大的難度在于真實世界的數據質量。臨床試驗研究會在系統性、可控的情況下進行，真實世界里，影響藥效的變量會更多。如何收集數據，如何判斷藥效都有很大的挑戰。
政策助力
各個環節的推進都在一步步觸及問題的核心，那就是誰真正愿意研發兒童藥呢？
2020年1月，百濟神州與安進達成全球腫瘤戰略合作后，新型免疫治療藥物倍利妥（BLINCYTO，注射用貝林妥歐單抗）成為首個經安進授權并由百濟神州在國內實現獲批的血液腫瘤產品。2021年8月31日，該藥正式商業化上市。據悉，目前倍利妥針對兒童復發或難治性前體B細胞ALL的新適應證上市申請已經得到國家藥監局受理并納入優先審評。
此外，百濟神州2021年8月17日還和EUSA Pharma共同宣布，中國國家藥品監督管理局(NMPA)已批準凱澤百（達妥昔單抗β）用于治療12月齡及以上的高危神經母細胞瘤患者。
有知情人士透露，這款藥在成功申請后，百濟神州內部討論了很多輪，每一輪的結論都是這個藥會賠錢，但最終他們還是決定了引進。
相比成人腫瘤患者的數量，兒童腫瘤患者人群少。所以出于經濟上的考量，極少有企業愿意單獨為兒童腫瘤、罕見病開發藥物。李治中向第一財經采訪人員表示，更多的機會在于，有一些抗腫瘤藥或者用于其他疾病治療的藥物，如果發現在兒童身上可以獲益，會迅速做測試。
但這并不意味著藥物能夠迅速獲批，成人藥擴大到兒童適應證的周期一般都很長。2021年1月，FDA已批準靶向抗癌藥Xalkori（crizotinib，克唑替尼）的一份補充新藥申請（sNDA），用于治療間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性、復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤（ALCL）的兒童和年輕成人患者。ALCL是一種罕見的非霍奇金淋巴瘤（NHL），在年輕人中約占NHL病例的30%。年輕人群中約90%的ALCL病例呈ALK陽性。
這款ALK抑制劑其實在十年前，也就是2011年就已經用于肺癌的治療。據李治中介紹，在那不久，其實就知道這種藥有可能對這類兒童腫瘤有效。但漫長的十年后，才獲得批準。其中或許有項目啟動慢、動力不足、資金不夠、招募病人困難等多種因素?！捌诖磥頃懈玫臋C制，不一定完全同步，但至少不應該差十年?！?/p>