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醫保|醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解

口腔創傷種牙好口福全口咀嚼羅倩創口負重

醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解
作者： 顧瑩
[ 單算經濟利益，這還不足以讓企業有動力去開發兒童腫瘤藥，所以《加速兒童治療及平等法案》出臺之后還有指導方針，除此之外，還有一個特殊激勵，即優先審評優惠券。有了這個優惠券，可以讓任何新藥上市的審批流程縮短幾個月，更重要的是，這個優惠券可以交易。小公司開發罕見兒科藥物獲得的優惠券，可以賣給大公司，用于它旗下大適應證產品提前上市。僅一張優惠券就可以賣到數億美元，這也就促使了小企業更有動力參與研發兒科藥物。 ]
[ 《“健康中國2030”規劃綱要》中也提到，5歲以下兒童死亡率要從2020年的9.5‰降到2030年的6.0‰。 ]
[ 中國每年有3萬~4萬名兒童腫瘤患者，全球每年約有40萬人，兒童腫瘤患者一旦復發，治療方案將十分有限。 ]
新冠兒童疫苗的快速審批，讓兒童缺醫少藥的局面再次受到公眾關注。
受國家政策的支持，近幾年國內創新藥企對引進兒童藥項目的熱情比往年更為高漲，部分藥企也加快了對兒童藥的布局。兆科眼科、維晟藥業、普利制藥、尖峰藥業等都在近期發布了兒童藥的研發動態。
然而，擺在眼前的兒童缺醫少藥的現狀還未改變。第一財經采訪人員從2021年醫保目錄中梳理發現，兒童專用藥占比不到6%，且局限在抗生素、感冒藥、鎮痛解熱等賽道。出于經濟上的考量，愿意單獨為兒童腫瘤、罕見病開發藥物的企業更是少之又少。
如何讓企業有動力投身兒童藥研發，如何構建兒童藥的臨床試驗團隊，都成為兒童藥研發能否持續運轉的關鍵。
缺醫少藥
2月25日，歐洲藥品管理局（下稱“EMA”）已批準美國Moderna公司的新冠疫苗用于6歲及以上兒童。這離EMA建議歐盟授權Moderna的新冠疫苗批準僅過去了一年左右。
一般而言，兒童藥物的研發都是在成人藥的基礎上研究，擴大到兒童適應證。有疫苗研發人員告訴采訪人員，根據國外情況，新冠疫苗成人拓展到兒童是6個月，普通藥品2年以上較為正常。不過，由于兒童與成人的發病機制不同，有的腫瘤藥從成人擴展到兒童適應證甚至需要十年之久。
“有人問，近幾年，那么多創新藥，有一款是兒童藥嗎？”浙江大學醫學院附屬兒童醫院血液腫瘤中心副主任王金湖在公開分享中提出了這樣的疑問。
拿王金湖最為熟悉的兒童腫瘤領域來看，用“缺醫少藥”來概括兒童腫瘤治療的現狀最貼切不過。她解釋道，兒童腫瘤不是縮小版的成人腫瘤，各有各的特點。全國相關?？漆t生比熊貓還少，國內藥物更是沒有，全球只有26個。
實際上，兒童腫瘤藥的情況極為嚴峻。全球每年被診斷出的兒童腫瘤患者中，白血病最為常見，約占所有病例的30%，腦和脊髓腫瘤約占25%，神經母細胞瘤、腎母細胞瘤和淋巴瘤分別約占6%。據相關媒體報道，自1995年以來，在經過FDA批準的180多種癌癥藥物中，僅14種被批準用于兒童患者，另有26種已在標簽外使用（注：以許可證中未描述的方式使用），僅3種藥物被批準專用于兒童。
“因生物學特性完全不一樣，需要單獨給兒童開發藥物。例如腦瘤、神經母細胞瘤是兒童腫瘤特有的，分子學機制等都需要單獨研究?！笔坝駜和婊饡貢L李治中同時表示，兒童腫瘤總體生存率比較高是因為化療和放療的劑量遠高于成人，很多孩子臨床治愈后還有50~60年的生存時間。然而，90%以上的孩子都存在各種程度的遠期副作用。如果通過新型藥物配合化療、放療，就能降低副作用。
第一財經采訪人員從2021年醫保目錄中梳理發現，兒童專用藥同樣少得可憐，占比不到6%，且局限在抗生素、感冒藥、鎮痛解熱等賽道。