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醫保|醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解( 四 )

口腔創傷種牙好口福全口咀嚼羅倩創口負重


有數據顯示，在2007年~2017年間，FDA批準了78種新型成人癌癥藥物，但其中沒有任何一種藥物完成了旨在確定其針對兒科癌癥功效的研究。
2017年似乎是一個轉折點。當年5月，國家出臺了《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》。同年，FDA出臺了《加速兒童治療及平等法案》[Research to Accelerate Cures and Equity（RACE）for Children Act]，并于2020年8月18日正式實施。該法案要求，對用于治療成人癌癥且其分子靶點與兒科腫瘤生長或發展密切相關的新藥物和生物制品進行兒科評估。
單算經濟利益，這還不足以讓企業有動力去開發兒童腫瘤藥，所以法案出臺之后還有指導方針，除此之外，還有一個特殊激勵，即優先審評優惠券。有了這個優惠券，可以讓任何新藥上市的審批流程縮短幾個月，更重要的是，這個優惠券可以交易。小公司開發罕見兒科藥物獲得的優惠券，可以賣給大公司，用于它旗下大適應證產品提前上市。僅一張優惠券就可以賣到數億美元，這也就促使了小企業更有動力參與研發兒科藥物。
有負責兒科適應證項目的跨國藥企工作人員告訴采訪人員，由于兒科藥品的臨床需求，患者支付意愿以及準入政策支持度比較高，國外兒科藥物以及藥物的兒科適應證都會被積極引入國內市場進行臨床和后續注冊申報。
上述業內人士表示，兒童藥的研發要兼顧商業性和社會性，對兒童藥的注冊審批，更重要的是后續市場準入、醫保、商保支付、社會救助等環節，政策要有所傾斜和切實支持，把焦點放在兒童上。給愿意研發生產兒童藥的企業更多的市場機會和渠道，以及給到更多的政策支持。國家政策的大方向有引導，但具體的鼓勵機制還沒有出現。
“與其在同一個靶點比拼速度和資金，不如開發新的靶點，成為真正的first in class。如果藥企能在罕見的兒童腫瘤上探索出全球第一個發現新適應證的藥物，這樣的藥企會更有商業價值?！弊鳛橐幻┌Y生物學博士，李治中有著多年癌癥新藥開發的工作經驗，他希望兒童腫瘤藥的研發最終能形成完整閉環。如此，探索出一套模板后，就能為其他細分領域提供參考。
【 醫保|醫保目錄占比不足6% 兒童藥研發難題待解】 很多環節都還不成熟，例如發病率的統計科學性問題，兒科醫生的培養問題等?！八莻€慢活兒，要一點點推進?！崩钪沃姓f。